לא נבדק קלינית. רשימת תרופות בעלות יעילות טיפולית לא מוכחת

כיום, מספר רב של ניסויים בינלאומיים בתרופות קליניות מתנהלים ברוסיה. מה זה נותן לחולים רוסים, מהן הדרישות למרכזים מוסמכים, איך להיות משתתף במחקר, והאם ניתן לזייף את תוצאותיו, טטיאנה סרבריאקובה, מנהלת מחקר קליני ברוסיה ובמדינות חבר העמים של חברת התרופות הבינלאומית MSD (Merck Sharp & Dohme), אמר ל-MedNovosti.

טטיאנה סרבריאקובה. צילום: מארכיון אישי

מהי דרכה של התרופה מרגע המצאתה ועד הקבלה ברשת בתי המרקחת?

- הכל מתחיל במעבדה, שבה מתבצעים מחקרים פרה-קליניים. כדי להבטיח את הבטיחות של תרופה חדשה, היא נוסתה על חיות מעבדה. אם במהלך המחקר הפרה-קליני מזוהים סיכונים, כגון טרטוגניות (היכולת לגרום למומים מולדים), אזי לא ייעשה שימוש בתרופה כזו.

זה היה חוסר המחקר שהוביל להשלכות הנוראיות של השימוש בתרופה "תלידומיד" בשנות ה-50 של המאה הקודמת. לנשים ההרות שלקחו אותו נולדו ילדים עם עיוותים. זוהי דוגמה חיה, המובאת בכל ספרי הלימוד בפרמקולוגיה קלינית ואשר גרמה לכל העולם לחזק את השליטה בהכנסת תרופות חדשות לשוק, הפכה חובה לערוך תוכנית מחקר מלאה.

מחקר קליני מורכב ממספר שלבים. הראשון, ככלל, כולל מתנדבים בריאים, כאן מאושרת בטיחות התרופה. בשלב השני מוערכת יעילות התרופה לטיפול במחלה במספר קטן של חולים. בשלישית, מספרם הולך ומתרחב. ואם תוצאות המחקרים מראות שהתרופה יעילה ובטוחה, ניתן לרשום אותה לשימוש. זה מטופל על ידי משרד הבריאות.

תרופות שפותחו בחו"ל בזמן הגשת מסמכים לרישום ברוסיה, ככלל, כבר רשומות בארצות הברית (מנהל המזון והתרופות, ה-FDA) או באירופה (סוכנות התרופות האירופית, EMA). כדי לרשום תרופה במדינה שלנו, נדרשים נתונים מניסויים קליניים שנערכו ברוסיה.

ייצור התרופה מתחיל בשלב המחקר - בכמויות קטנות - ומתרחב לאחר הרישום. מספר מפעלים הממוקמים במדינות שונות יכולים להשתתף בייצור של תרופה אחת.

למה כל כך חשוב שהרוסים ישתתפו במחקר?

"אנחנו מדברים ספציפית על חולים רוסים הסובלים ממחלות ספציפיות; הדרישות הללו אינן חלות על מתנדבים בריאים. יש צורך לוודא כי התרופה בטוחה ויעילה עבור חולים רוסים כפי שהיא עבור משתתפים במחקרים במדינות אחרות. העובדה היא שההשפעות של תרופה יכולות להשתנות באוכלוסיות ואזורים שונים, בהתאם לגורמים שונים (גנוטיפ, עמידות לטיפול, סטנדרטים של טיפול).

זה חשוב במיוחד כשמדובר בחיסונים. לתושבי מדינות שונות עשויה להיות חסינות שונה, ולכן ניסויים קליניים ברוסיה הם חובה לרשום חיסון חדש.

האם העקרונות של עריכת ניסויים קליניים ברוסיה שונים איכשהו מאלה המקובלים בפרקטיקה העולמית?

- כל הניסויים הקליניים המתמשכים בעולם נערכים על פי תקן בינלאומי אחד בשם Good Clinical Practice (GCP). ברוסיה, תקן זה כלול במערכת GOST, הדרישות שלו מעוגנות בחקיקה. כל מחקר רב-מרכזי בינלאומי מתבצע בהתאם לפרוטוקול (הנחיות מפורטות לביצוע המחקר), זהה לכל המדינות וחובה לכל מרכזי המחקר המשתתפים בו. בריטניה ודרום אפריקה ורוסיה וסין וארה"ב יכולות להשתתף במחקר אחד. אבל, הודות לפרוטוקול יחיד, התנאים שלו יהיו זהים עבור משתתפים מכל המדינות.

האם ניסויים קליניים מוצלחים מבטיחים שתרופה חדשה באמת יעילה ובטוחה?

- בגלל זה הם מוחזקים. פרוטוקול המחקר קובע בין היתר את השיטות הסטטיסטיות לעיבוד המידע המתקבל, מספר המטופלים הנדרשים לקבלת תוצאות מובהקות סטטיסטית. בנוסף, המסקנה לגבי יעילות ובטיחות התרופה אינה ניתנת על סמך תוצאות מחקר אחד בלבד. ככלל, מתבצעת תוכנית שלמה של מחקרים משלימים - על קטגוריות שונות של חולים, בקבוצות גיל שונות.

לאחר רישום ושימוש בפרקטיקה רפואית שגרתית, נמשך המעקב אחר יעילות ובטיחות התרופה. אפילו המחקר הגדול ביותר כולל לא יותר מכמה אלפי חולים. ומספר גדול בהרבה של אנשים ייקחו את התרופה לאחר הרישום. החברה המייצרת ממשיכה לאסוף מידע על התרחשותן של תופעות לוואי כלשהן של התרופה, ללא קשר אם הן נרשמו ונכללו בהוראות השימוש או לא.

מי מוסמך לבצע ניסויים קליניים?

- בעת תכנון מחקר, על החברה היצרנית לקבל אישור לביצועו במדינה מסוימת. ברוסיה, אישור כזה מונפק על ידי משרד הבריאות. הוא גם מנהל רישום מיוחד של מוסדות רפואיים מוסמכים לניסויים קליניים. ובכל מוסד כזה יש לעמוד בדרישות רבות - לכוח אדם, לציוד ולניסיון של רופאי מחקר. מבין המרכזים המוסמכים על ידי משרד הבריאות, בוחר היצרן את המתאימים למחקריו. גם רשימת המרכזים שנבחרו למחקר מסוים טעונה אישור של משרד הבריאות.

האם יש הרבה מרכזים כאלה ברוסיה? איפה הם מרוכזים?

- מאות מרכזים מוסמכים. הנתון הזה אינו קבוע, כי תוקף ההסמכה של מישהו פג, והוא כבר לא יכול לעבוד, וכמה מרכזים חדשים, להיפך, מצטרפים למחקר. יש מרכזים שעובדים רק על מחלה אחת, יש רב תחומיים. ישנם מרכזים כאלה באזורים שונים של המדינה.

מי משלם על המחקר?

- יצרן התרופה. היא פועלת כלקוח המחקר ובהתאם לנורמות החוק משלמת את עלויות התנהלותו למרכזי המחקר.

ומי שולט באיכותם?

- נוהג קליני טוב (GCP) מניח שכל המחקרים נערכים על פי כללים סטנדרטיים כדי להבטיח איכות. מעקב אחר הציות מתבצע ברמות שונות. באחריות מרכז המחקר עצמו, על פי חוק, להבטיח איכות נאותה במחקר, והדבר נשלט על ידי החוקר הראשי המיועד. החברה היצרנית מצידה עוקבת אחר ביצוע המחקר ושולחת באופן קבוע את נציג החברה שלה למרכז המחקר. קיים נוהג מחייב של ביצוע ביקורות עצמאיות, כולל בינלאומיות, כדי לוודא עמידה בכל הדרישות של הפרוטוקול ותקני ה-GCP. בנוסף, משרד הבריאות עורך גם את הבדיקות שלו, תוך מעקב אחר עמידה בדרישות של מרכזים מוסמכים. מערכת בקרה רב-שכבתית כזו מבטיחה שהמידע המתקבל במחקר אמין, וכיבוד זכויות המטופלים.

האם ניתן לזייף תוצאות מחקר? למשל, לטובת חברת הלקוח?

- החברה היצרנית מעוניינת בעיקר להשיג תוצאה אמינה. אם, עקב מחקר באיכות ירודה, מצבם הבריאותי של המטופלים ידרדר לאחר השימוש בתרופה, הדבר עלול לגרור ליטיגציה וקנסות של מיליוני דולרים.

במהלך תהליך המחקר נבדקת תרופה חדשה על בני אדם. עד כמה זה מסוכן?

"אליסון לאפר ההרה" (הפסל מארק קווין). האמנית אליסון לאפר היא אחת הקורבנות המפורסמים ביותר של פוקומליה, מום מולד הקשור לאם הנוטלת תלידומיד במהלך ההריון. צילום: Gaellery/Flickr

"תמיד ובכל מקום יש סכנה. אבל תרופה חדשה נבדקת בבני אדם כאשר היתרונות של הטיפול עולים על הסיכונים. עבור חולים רבים, במיוחד אלה עם סרטן חמור, ניסויים קליניים הם הזדמנות לקבל גישה לתרופות העדכניות ביותר, הטיפול הטוב ביותר הקיים כיום. המחקרים עצמם מאורגנים בצורה כזו כדי למזער את הסיכונים עבור המשתתפים, ראשית התרופה נבדקת על קבוצה קטנה. ישנם גם קריטריוני בחירה קפדניים למטופלים. כל המשתתפים במחקר מסופקים בביטוח מיוחד.

ההשתתפות במחקר היא בחירה מודעת של המטופל. הרופא מספר לו על כל הסיכונים והיתרונות האפשריים של הטיפול בתרופה הנבדקת. והמטופל חותם על מסמך המאשר כי הודיעו לו ומסכים להשתתף במחקר. גם מתנדבים בריאים כלולים במחקר, המקבלים תשלום עבור ההשתתפות. אבל יש לומר שלמתנדבים יש חשיבות מיוחדת לפן המוסרי והאתי, להבנה שבעזרת השתתפותם במחקר הם עוזרים לאנשים חולים.

כיצד אדם חולה יכול להשתתף במחקר סמים?

- אם מטופל יטופל במרפאה שעל בסיסה נערך המחקר, אזי, ככל הנראה, יוצע לו להיות משתתף בו. ניתן גם לפנות בעצמכם למרפאה כזו ולברר על אפשרות ההכללה במחקר. לדוגמה, כ-30 מחקרים על התרופה האימונו-אונקולוגית החדשה שלנו מתקיימים כעת ברוסיה. יותר מ-300 מרכזי מחקר מוסמכים ברחבי הארץ לוקחים בהם חלק. פתחנו במיוחד "קו חם" (+7 495 916 71 00, שלוחה 391), שבאמצעותו רופאים, חולים וקרוביהם יכולים לקבל מידע על הערים והמוסדות הרפואיים שבהם נערכים מחקרים אלו, וכן על הזדמנות לקחת בהם חלק.

מוצע לאפשר לשוק התרופות הרוסי תרופות שלא עברו ניסויים קליניים ברוסיה. זה חל על תרופות ממדינות האיחוד האירופי, ארה"ב ויפן. מומחים מציינים כי היוזמה סבירה, אך שיתוף הפעולה צריך להיות דו-צדדי, לפי Primorskaya Gazeta.

לדברי איזבסטיה, האמצעי יעזור להאיץ את גישתם של חולים לתרופות חדשות, כולל אלו לחולי סרטן. תרופות כאלה מתוכננות להיות מסומנות בתווית אזהרה המציינת כי התרופה לא עברה ניסויים קליניים בפדרציה הרוסית.

תרופות שלא עברו ניסויים קליניים ברוסיה יסומנו בתווית אזהרה, בהתאם למפת הדרכים. בכל חבילה יצוין כי התרופה נבדקה רק באיחוד האירופי, בארצות הברית או ביפן, כך דיווחו כלי התקשורת. עד ינואר 2019 על משרד הבריאות להגיש לממשלה מנגנונים ליישום הרעיון.

מומחים טוענים כי היוזמה סבירה. עם זאת, שיתוף הפעולה חייב להיות דו-צדדי.

- יהיה נחמד להסכים עם מדינות האיחוד האירופי, ארה"ב ויפן שניתן להכניס תרופות הרשומות אצלנו ועברו ניסויים קליניים אצלנו בשווקים שלהן. מנקודת מבטם של המטופלים, כמובן, חייבת להיות נגישות לכל אמצעי הטיפול האפשריים. הרי העשירים ייצאו לטיפול בחו"ל, אבל מה עם כולם? מיכאיל קוסאיקין, סגן מנהל המכון הפסיפיק לכימיה ביו-אורגנית, סניף המזרח הרחוק של האקדמיה הרוסית למדעים, שיתף את פרימורסקאיה גאזטה. - יש צורך גם לפתח את הייצור המקומי של תרופות חדשות כדי שיהיו לנו יותר תרופות מקוריות, לא גנריות (תרופה גנרית המכילה חומר כימי - חומר פרמצבטי פעיל, זהה לתרופה שהומצאה בעבר ומוגנת על ידי חברה אחרת - " PG"). הבעיה מורכבת מאוד. אנחנו לא מצליחים בפיתוח תרופות חדשות. למשל, המכון שלנו לא מקבל כסף מהמדינה לפיתוח תרופות.

יש לציין שכיום מדענים מפרימורייה מפתחים תרופות המבוססות על אצות חומות, סרטנים וכבד קיפוד ים. המכון הפסיפיק לכימיה ביו-אורגנית נותר מפתח התרופות המוביל במזרח הרחוק.

המדענים של TIBOC FEB RAS ערכו יותר מ-50 משלחות כמעט לכל הימים והאוקיינוסים של העולם, תוך איסוף חומר ביולוגי. בתחום חקר ההולותוריאנים, מדענים ממכון המזרח הרחוק נחשבים לאנשי מקצוע ומומחים ברמה עולמית. דגימות של חומר ביולוגי מארה"ב, ניו זילנד, הודו, וייטנאם ומדינות נוספות נשלחו לולדיווסטוק למחקר.

אנסטסיה דוברובולסקאיה

השתתף במספר ניסויים קליניים

אני גר בטבר, משם אני נוסע למוסקבה לכל המחקר. כשהילד שלי היה בן 11 חודשים, עבדתי בבית מרקחת, אבל למשפחה היה מאוד חסר כסף.

יום אחד, כשישבתי בעבודה, החלטתי לחפש באינטרנט דרכים לא סטנדרטיות להרוויח כסף. אפילו הציעו לי לגדל יענים. ובמקרה מצאתי חומר על ניסויים קליניים. מאז שלמדתי באקדמיה לרפואה, הבנתי מיד מה עומד על הפרק.

הדבר היחיד הוא שלא ידעתי אז איך סמים מגיעים לשוק, כי לא סיפרו לנו על זה. מאוחר יותר נודע לי שניסויים קליניים (אנלוגים של תרופות קיימות) החלו להתבצע ברוסיה לאחרונה, מאחר שהיו תנאים אחרים לכניסת התרופה לשוק לפני כן.

מצאתי קבוצה ב-VKontakte והתחלתי לחכות למחקר הבא, שהתקיים במוסקבה בבית חולים שלא הכרתי. חברים אמרו שזה גירושים, גם אמא שלי ניסתה להניא אותי. יש הרבה גירושים במוסקבה.

כשהגעתי הבנתי מהתחושות ומהאנשים שהכל בסדר. אהבתי את הדרך שבה הרופא דיבר, איך התהליך בכללותו מסודר. אנשים ישבו בתור לבדיקות ודאגו מאוד, אבל היה לי יותר קל - אני מבין מה זה מקורי ומה זה גנרי.

התרופה הראשונה, בה השתתפתי בניסויים, הייתה לאפילפסיה, שקשה מאוד מבחינת השפעתה על הגוף. הרגשתי כמו צמח. אישה אחת, שאיתה שכבתי אז, אפילו רצתה לעזוב - היא כל כך פחדה. ידעתי שזה יהיה כך, אבל האמא תעשה הכל למען הילד. מעולם לא הייתה לי חוויה כל כך קשה. באופן כללי השתתפתי בבדיקות של מספר תרופות - לסכיזופרניה, לחץ, סוכרת ואפילפסיה, בדקתי גם גלולות למניעת הריון.

לבדיקה נבחרים בעלי הניתוחים הטובים ביותר: המוגלובין טוב, משקל נכון, ללא פצעים וכו'. באופן כללי, בחר את הבריא ביותר. ואז אנחנו הולכים לבית החולים. לפני שאנחנו הולכים לישון, אנחנו עושים בדיקות סמים, אלכוהול וכדומה. ואז נותנים לנו תרופה - רק טבליה אחת נבדקת. אז מתחילה דגימת דם אך ורק על פי התקנות.

כל מחקר לוקח פרק זמן שונה. כששכבתי במיטה בפעם הראשונה, התרופה נבדקה במשך ארבעה ימים - השוו בין המקור לגנרי, ולא ידענו מה יתנו לנו. זה נעשה בצורה עיוורת - נניח 15 אנשים שותים את המקור, ועוד 15 - הגנרי.

חייבת להיות התאמה מלאה לתרופות: יש להפריש אותן באותו זמן, וגם לשים לב לתופעות הלוואי. לפעמים יש יותר תופעות לוואי מהגנרי מאשר מהמקור – הרגשתי את זה בעצמי. אולי תרופה עם תופעות לוואי גדולות לא מגיעה לשוק.

עד כמה שידוע לי, שני סוגים עיקריים של בדיקות מבוצעות ברוסיה - השוואה של המקור והגנרי, כמו גם בדיקות של תרופות חדשות לחלוטין. לגבי גנריקה, כאן אתה יודע בדיוק מה מצפה לך. ותרופות חדשות הן חומרים לא ידועים לחלוטין, ולכן ישנה סכנה לבריאות. בדיקות של תרופות חדשות מבוצעות בעיקר על גברים: ראשית, הן חזקות יותר, ושנית, נשים עדיין צריכות ללדת. הרי אורח החיים שאנו מנהלים עד לרגע ההריון והלידה ישפיע על מערכת הרבייה שלנו.

השתתפות בניסויים קליניים יכולה להרוויח 15-20 אלף רובל, אבל התעסוקה גבוהה, כי אתה צריך לא רק לבלות את ימיך בבית החולים, אלא גם לבוא מאוחר יותר לדגימת דם. מבחינתי זה עדיין היה הגיוני באותו הרגע, אבל היו איתי אנשים במחלקה שפשוט לא רצו לעבוד. לכל אחד יש מניעים שונים: למישהו פשוט אין מה לאכול, מישהו לא רוצה לעבוד, ומישהו, למשל, חוסך לדירה. בין משתתפי המבחן יש ילדים בני 20 שאוהבים את זה אתה יכול פשוט לשכב ולקבל קצת כסף.

בכל הזמן שהשתתפתי בניסויים קליניים, הכרתי הרבה היכרות, ואפילו התיידדתי עם כמה. בין חברי למחקר קליני היו מבקרים רבים שחיו במוסקבה דרך קבע. נתקלתי במושקובית אחת ילידת הארץ - שאלתי אותה למה היא צריכה את זה, כי יש לה דירה, עבודה טובה, משכורת גבוהה. והיא ענתה: "למען האמת, אני רק באה לבלות, אני לא צריכה כסף עבור FIG." לא הייתי בניסויים כבר שנה, ולמען האמת, גם אני רוצה לבלות.

פעם, במהלך ניסוי קליני, נכנסתי לשיחה עם סבתי, שהייתה באותו בית חולים, והיא קראה לנו "שפנים". לא הייתה לי הרגשה שאני שפן ניסיונות, נראה לי שהרופאים אפילו אסירי תודה לנו, כי אנחנו עדיין עושים עבודה טובה. אבל הסבתא הזאת חשבה אחרת, היא אמרה: "הנה אתה הולך על הכל בשביל הכסף, כמה הוא נמוך." עניתי שאנחנו, בעצם, עושים את זה בשבילכן, סבתות, אחרת לא יהיו כדורים זולים, כי אנחנו מקבלים מעט מאוד כסף למחקר, והגוף שלנו סובל מאי נוחות.

אנטולי מיכאילוב

עובד המעבדה של המרכז המדעי הממלכתי של המכון לאימונולוגיה של הסוכנות הפדרלית הרפואית והביולוגית של הפדרציה הרוסית. השתתף בניסויים קליניים של התרופה

השתתפתי בניסויים קליניים בפעם היחידה, ועבורי זו הייתה הזדמנות להרוויח כסף - אז הייתי סטודנט. התרופה שבדקתי על עצמי שימשה כממריץ לב קטן במינונים שנבדקו. הבדיקות התקיימו במחלקות בבתי חולים, וככל הנראה, האנשים שמארגנים את זה מוציאים הרבה כסף - היו לנו תנאים אופנתיים. היה, למשל, אפילו Wi-Fi - במיוחד עבורנו. לא בדקו את השפעת החומר עלינו, אלא אישרו אותה, וגם בדקו את פיזורו בגוף. כל דקה וחצי, ולאחר מכן פחות ופחות, נלקחה מאיתנו מנת דם קטנה על מנת לברר את ריכוז החומר.

אנשים שונים באים לחקור. דיברתי שם עם אנשים משלוש קטגוריות: מכרים של רופאים הם רופאים שהבינו מה יקרה; סטודנטים שרצו להרוויח כסף נוסף מבלי להעמיס על גופם יותר מדי; ומה שנקרא "הפריטים" - היו רבים מהם. אני לא חושב שעובד משרד ממוצע שמרוויח 50,000 דולר או יותר יסכים לזה. על זה שהייתי בבית החולים פעמיים בסוף השבוע, שילמו לי יותר מ-20 אלף.

בעבודה אני עוסק בייצור תרופות חדשות. עכשיו אני מסנתז את החומר בשלבים מאוד מאוד מוקדמים, ואז אני בודק אותו. אני בודק בטיחות של חומר בתרבית תאים – אני מגלה איך החומר מתנהג כשהוא נכנס לתאים. זה צריך להיבדק מכל הזוויות. בודקים, למשל, איך זה עובד במינונים גדולים וקטנים. לאחר שמוכיחים שהוא פועל בפעילות הרצויה בריכוזים מסוימים, החומר נבדק על עכברים: בודקים תלות במינון, התפלגות בכל הגוף, מסתכלים לאן החומר הולך, איפה הוא נאסף, מרוכז. אם זה איבר שאינו מטרה, החומר משתנה כך שיעבור לאיבר בו אנו מטפלים.

חיות הניסוי הפופולריות ביותר הן עכברים. אחר כך מגיעים חולדות, אחר כך חזירי ניסיונות וארנבות, ואז, תלוי כמה אתה יכול להוציא, הם נבדקים על חתולים, כלבים, כבשים, בסוף, אפילו על סוסי פוני וסוסים. לפעמים הם בודקים על שימפנזים, תלוי במה שאנחנו חוקרים. דעתי האישית היא שעדיף לבדוק על בעלי חיים תעשייתיים מאשר ישירות על אנשים. הרי יש חומרים כאלה שאינם מרפאים - קרמים, שמפו, מסכות וכדומה - שלא בודקים כל כך בקפדנות כי הם לא נכנסים לגוף.

עם זאת, יש צורך לבדוק את החומר על אדם לפני שהוא נכנס לגוף בצורה של תרופה. הביולוגיה של אנשים יכולה להיות שונה מהותית מהביולוגיה והביוכימיה של בעלי חיים, שעליהן כל זה נבדק מראש. והמינונים שישמשו בטיפול נבדקים גם על בני אדם.

כשאני עצמי השתתפתי בניסויים קליניים, הזהירו אותי לא לצרוך אלכוהול, מזון שומני וכדומה במהלך הבדיקה. אדם צריך להיות כמה שיותר בריא במובן הכללי, גם לא יהיו לו זיהומים בדם. הם גם בודקים סמים. אגב, חלק מהאנשים שלא ממש מתכוונים להשתתף בניסויים מגיעים רק כדי לבדוק את בריאותם. האחיות התלוננו בפניי.

אלכסיי שוסטוב

אמן ספורט בעיתונות בספסל, אלוף רוסיה. חולה בהמופיליה, השתתף בניסויים קליניים של תרופה חדשה

יש לי המופיליה. זה חוסר קרישה - חסר לי אחד משלושת גורמי הקרישה. בגלל זה, עם השפעה חיצונית מסוימת, גם אם רק מכה או מעדת, דימום נפתח. וכדי להפסיק את זה, אתה צריך לקחת את התרופה לווריד. עם צורות חמורות של המופיליה, אתה יכול להתעורר בבוקר ולגלות שחלק מהגוף שלך לא זז.

אני עוסק בספורט כבר 18 שנה, עכשיו אני בן 30. ועד עכשיו אני מחזיק מעמד. רופאים תמיד אסרו על ספורט, אבל הוכחתי להם שזה לא מזיק.

האפשרות היחידה עבור אנשים עם המופיליה לחיות חיים מספקים היא לקחת תרופות כל הזמן. תרופות אלו יקרות מאוד. הנורמה שלי היא 3-4 אלף יחידות בינלאומיות, שאותן יש להזין כל יומיים. עלות 500 יחידות בינלאומיות, בהתאם ליצרן, מ -7 אלף רובל. אז תחשבו כמה עולה הנסיעה שלי לחדר כושר אם אני צריך לקחת 2.5-3 אלף יחידות לפני האימון. כמובן, לא אוכל להרשות זאת לעצמי. למרבה המזל, המדינה מקצה את הכמות הדרושה של תרופות לחולי המופיליה. זה עובד ככה: אני מקבל חוות דעת של רופא על הצורך השנתי בתרופה, מוקצה כסף לזה ומדי חודש אני מגיע לרופא במקום מגורי, רושם מרשם ומקבל את התרופה.

אני נולדתי ב-1985 - באותה תקופה לא היו לנו תרופות בכלל, הייתה רק פלזמה של דם, ובהמשך הופיע משקע קריופי. מזרק של 20 מיליגרם הכיל 100 יחידות בינלאומיות, ונדרשו 2000. הייתי קטן מאוד, המשקע הקריופי עדיין לא השתחרר, ולא הצלתי את עצמי - נפצעתי במפרק הברך. מגיל 4 עד 28 כאבה לי הברך כל הזמן ולפני שנתיים הרגשתי ממש רע וכואבתי אז הייתי צריכה ניתוח.

כשהתחילו להטיל סנקציות, התחיל משבר וכל השאר, זה נעשה מפחיד לקבל תרופה, כי זה מגיע מחו"ל. לכן, כשבית החולים שאל אותי אם אני רוצה לנסות תרופה רוסית, שמחתי.

תמיד היו לי מעט מאוד תגובות שליליות לתרופות. אבל בכל זאת, הופיעה המחשבה שעכשיו אני שם הכל על כף המאזניים. חשבתי - מה אם משהו משתבש ויגידו לי שהמרפקים שלי הפכו לבלתי שמישים? דאגתי, זה היה מפחיד, כמובן.

כשהייתי קטנה הייתי חולה והרגשתי רע, אמא שלי ואני שכבנו אחת ליד השניה וחלמנו: "תאר לעצמך שעכשיו ימציאו תרופה, שזריקה אחת שלה תרפא אותך לכל החיים. או, למשל, היא תינתן לפחות פעם בשבוע, ולאחר נטילת התרופה תוכל לרוץ, לקפוץ ולעשות את הדברים שעושים בני גילך". פנטזיות כאלה כנראה הורידו את רף הפחד.

הבדיקה נמשכה 5-6 חודשים, אבל אחרי שהתוכנית הסתיימה, וכמובן, הפסיקו לתת לי את התרופה הרוסית. באותה תקופה, המשימה העיקרית שלי הייתה לא לאבד את רמת הביצועים של הברך שהשגתי. לכן לקחתי את כל התרופות שהצטברו, כמו גם את זו שניתנה לי על ידי האגודה הכל-רוסית להמופיליה. כשפניתי למקום המגורים בבקשה לתת לי סם רוסי, אמרו לי שהזדמנות כזו תופיע רק בעוד שנה.

מרגיש טוב יותר. כאשר המפרקים נפגעים ופעילות הגורם פוחתת, מופיעים כאבים כואבים, הגבלות עדינות בתנועה. כשאתה מגיע לחדר הכושר אתה מרגיש את זה טוב מאוד. למרות שאולי זה היה אפקט פלצבו של שמחה על העובדה שסוף סוף הופיעה תרופה רוסית.

עכשיו, עם תרופות מודרניות, אדם עם המופיליה אינו שונה בהרבה מאדם בריא. לפני הופעת הגורם, אדם עם המופיליה חי עד 30-35 שנים. עכשיו אנחנו חיים כל עוד אנשים בריאים. העיקר לא לתת לדם לצאת מהכלי שלך.

דיאנה אופר

מגייס ניסויים קליניים

התפקיד שלי הוא למצוא מתנדבים לניסויים קליניים. אפשר לומר שיצרתי את המקצוע הזה. הכל התחיל בעובדה שאני עצמי הייתי מתנדב, השתתפתי בניסויים קליניים בסנט פטרבורג. יום אחד הודיעה המרפאה על מבחן קשה למדי - היו קריטריונים רבים שקשה לגייס להם מתנדבים. ועשו מערכת הפניות - אם אתה משתתף ומביא עוד אנשים, אתה מקבל על זה כסף נוסף. החלטתי לעזור להם, הכל הסתדר, וחשבתי - למה לא לעשות את זה כל הזמן? בהתחלה עבדתי רק עם המרכז הזה, אחר כך למדתי על מרכזים אחרים והתחלתי להציע להם את שירותי. עכשיו זו העבודה העיקרית שלי.

לחלק מהמרכזים כבר יש בסיס מפותח משלהם. אבל לרוב הבסיס לא מספיק, כי יש הרבה מחקרים. יתרה מכך, על פי הכללים הבינלאומיים, מתנדבים יכולים להשתתף רק פעם בשלושה חודשים. ובמרכז אחד הם יכולים לערוך בין 1 ל-5 מחקרים בחודש, ולכן נדרשים אנשים חדשים רבים.

אני מחפש מתנדבים באינטרנט, ברשתות חברתיות, אני מפרסם מודעות בלוחות מודעות שונים. יש הרבה שרוצים, אבל יש גם רבים שמגנים. יש אנשים שאפילו כותבים הודעות זועמות בקבוצות. הם לא מבינים שהתרופה שהמתנדבים בודקים יכולה לעזור להם או ליקיריהם להתמודד עם המחלה.

ניסויים של תרופות רוסיות חדשות לגמרי הם נדירים מאוד, ואני משתדל לא לעשות אותם, כי זה מסוכן יותר ממחקרי שקילות ביולוגית. כמובן שקודם כל התרופה נבדקת על בעלי חיים, אבל עדיין יש סיכון. בשנה שעברה הייתה שערורייה כאשר תרופה חדשה נבדקה וכמה אנשים מתו, וחמישה היו בטיפול נמרץ. לפני כן, היה מקרה דומה באמריקה.

אני לא אחראי מבחינה משפטית למתנדבים כי להיות מתנדב זו החלטה של ​​אדם. הוא עצמו בהכרח מסכם הסכם עם המרפאה לאחר שנאמר לו בפירוט הכל על התרופה. לגבי בדיקת תרופות חדשות - זה כבר בתחום האמונה המוסרית שלי, אני קצת חושש לקחת על עצמי את זה.

מבין אלו שמביעים בתחילה רצון לקחת חלק בניסויים קליניים עוברים 30 אחוזים. איפשהו בסביבות ה-50% לא מגיעים כלל להקרנה - אולי קרובי משפחתם הניאו אותם, או שהם בעצמם החליטו שהכנסה מסוג זה היא לא בשבילם. אחרים נושרים מסיבות בריאותיות.

התחרות מורגשת. הרצון לעזור לאנשים עדיין נעלם ברקע, כי העיקר כאן הוא רווחים. כשיש איזשהו מחקר, מיד יש הרבה שרוצים להיכנס לזה. וקורה שמגיעים למיון הרבה יותר אנשים ממה שצריך לבדיקה הזו.

מתנדב חייב להיות הולם, ואם כותב לי אדם שלא מבין כלום ורואה רק כסף, אז אני מנסה לסרב לו. קורה שהם אפילו לא קוראים את הסכמת המידע עם המרפאה - לא אכפת להם בכלל מה הם יעשו. אבל אין הרבה מהם - כנראה 1 מתוך 200 אנשים. ראשית, אני מבקש מכולם להכיר כמות גדולה של מידע על ניסויים קליניים, ואם אדם שולט בנפח זה, הוא ממלא שאלון. רבים נושרים בשלב זה - כשצריך לקרוא הרבה.

מגיעים אנשים שונים. לדוגמה, בסנט פטרסבורג משתתפים בעיקר סטודנטים בניסויים קליניים. במוסקבה הופתעתי כשהגעתי כמתנדב וראיתי בעיקר מבוגרים שיש להם עבודה, אבל שזקוקים להכנסה נוספת. אוכלוסיית האנשים מגוונת מאוד. ישנם, למשל, אנשים שאין להם עבודה עיקרית, ולכן הם חיים רק במשרות חלקיות: הם משתתפים בניסויים קליניים, סקרים, תוספות וכו'.

בהתחלה פחדתי לספר להורים ולחברים שלי מה אני עושה כי פחדתי שישפטו אותי. אבל אם תסביר בפירוט מה זה אומר, כל אחד מתפטר בעצמו ואין לו שום דבר נגד זה. כמו כן, בעלי וחברים רבים משתתפים בקביעות במחקר. מחקר קליני הוא דבר טוב, למעשה אנחנו עוזרים להביא תרופות לשוק שאנשים יכולים להרשות לעצמם.

אלכסיי לוזובסקי

עורך דין רפואי

ניסויים קליניים בתרופות הם חוקיים לחלוטין, אך בתנאים מסוימים: ראשית, על מי שמשתתף בניסויים קליניים להסכים לכך, ושנית, יש להודיע ​​לו על ההשלכות. אדם צריך להיות מודע לכל האפשרויות שניסוי קליני עשוי להסתיים בהן. יש לאשר בכתב את הסכמתו וידיעתו.

ניסויים קליניים יכולים להתבצע לא רק על ידי ארגונים ממשלתיים, אלא גם על ידי חברות תרופות פרטיות וחברות שיש להן אישור לעשות זאת. ניתן לבדוק גם שיטות פולשניות וגם לא פולשניות, כמו גם כל תרופה. העיקר עבור המשתתף הוא לקרוא בעיון את החוזה וללמוד את התנאים שמציעה החברה, ואז הוא יהיה מוגן משפטית.

מוצע לאפשר לשוק התרופות המקומי תרופות שלא עברו ניסויים קליניים ברוסיה. זה חל על תרופות ממדינות האיחוד האירופי, ארה"ב ויפן. כפי שהסבירו לאיזבסטיה במשרד התעשייה והמסחר, ניתן להסדיר את הנושא ברמת ההסכמים הבין-ממשלתיים. האמצעי יעזור להאיץ את הגישה של חולים לתרופות חדשות, כולל אלו לחולי סרטן. תרופות כאלה מתוכננות להיות מסומנות בתווית אזהרה המציינת כי התרופה לא עברה ניסויים קליניים בפדרציה הרוסית. כעת, הבאת תרופה חדשה לשוק אורכת עד חמש שנים, אומרים מומחים.

תוכניות לפיתוח מנגנון להכנסת תרופות מקוריות לשוק הרוסי קבועות במפת הדרכים "פיתוח תחרות בתחום הבריאות", שאושרה על ידי הממשלה. כאמור במסמך, אנו מדברים על תרופות שעברו ניסויים קליניים באיחוד האירופי, בארצות הברית או ביפן.

עד ינואר 2019 על משרד הבריאות להגיש לממשלה מנגנונים ליישום הרעיון. גם ה-FAS ומשרד התעשייה והמסחר ייקחו חלק בעבודה.

על מנת שהקונים יבינו איזו תרופה הם רוכשים, תרופות שלא עברו ניסויים קליניים ברוסיה יסומנו בתווית אזהרה, כך עולה ממפת הדרכים. על כל אריזה יצוין כי התרופה נחקרה רק באיחוד האירופי, בארצות הברית או ביפן.

סוגיית כניסתן של תרופות מיובאות לשוק המקומי ללא ניסויים קליניים ברוסיה ניתנת להסדרה ברמת ההסכמים הבין-ממשלתיים, כך הסביר משרד התעשייה והמסחר לאיזבסטיה. יחד עם זאת, הדרישות לביצוע מחקר צריכות להיות הדדיות, כלומר מוסכמות בין המדינות, ציינו במחלקה.

משרד הבריאות והשירות הפדרלי נגד מונופולים לא סיפקו הערות מיידיות.

ההליך לרישום תרופה ברוסיה נמשך כ-1.5-2 שנים, אמר ניקולאי בספלוב, מנהל הפיתוח של חברת התרופות RNC Pharma. ניסויים קליניים נמשכים עד שלוש שנים נוספות.

בנוסף, עבור מספר תרופות חדשות, חברות ייצור פשוט לא מסוגלות לארגן ניסויים קליניים - זה מאוד יקר. וכתוצאה מכך, ייתכן שתרופות כאלה פשוט לא ייכנסו למדינה שלנו, למרות שהן נדרשות עבור קטגוריות מסוימות של חולים, הוא הסביר.

הליברליזציה לא יכולה לחול על כל התרופות החדשות, אחרת המוטיבציה לערוך ניסויים קליניים ברוסיה תיעלם כליל, הוסיף ניקולאי בספלוב. יש לגבש את העקרונות לבחירת התרופות שיקבלו הזדמנות כזו.

בין התרופות המיובאות שלא נבדקו ברוסיה, תרופות לחולי סרטן, תרופות לחולי אפילפסיה (למשל, ישנן כדורים וזריקות בשוק התרופות המקומי, אך ללא מיקרוקליסטרים) ותרופות יתומות לטיפול במחלות נדירות. מועצת המומחים תחת ממשלת הפדרציה הרוסית אלכסנדר סברסקי.

אבל, לדבריו, תרופות שלא עברו ניסויים קליניים ברוסיה יכולות לשמש רק עבור אינדיקציות רציניות, כאשר אין מוצא אחר. כי ייתכן שלתרופה כזו יש השפעה שלילית מאוחרת.

אנחנו צריכים לחשוב איך ליישם את היוזמה ללא אפליה נגד מדינות אחרות, אומר ויקטור דמיטרייב, ראש איגוד יצרני התרופות הרוסיים. מכיוון שקבלת סמים ממספר מדינות והגבלת זכות כזו עבור אחרים לא ייתפסו בצורה חיובית על ידי הקהילה הבינלאומית, הוא סבור.

לפי החקיקה הנוכחית, לא ניתן למכור תרופה ברוסיה אם היא לא רשומה על ידי משרד הבריאות. יהיו השינויים אשר יהיו, כל התרופות ברצף בהחלט לא יוצעו למכירה. מכיוון שבמספר מדינות איכות התרופות אינה מספיק גבוהה, הוא בטוח.

עם זאת, אם התרופה עברה ניסויים קליניים בחו"ל, מומחים בדקו אותה ואישרו את בטיחותה ויעילותה, הרי שהמטופלים ברוב המקרים יהיו מרוצים מתרופה כזו, בטוחה אלנה נבולינה, ראש גילדת בתי המרקחת. אבל רוקחים עדיין צריכים להפנות את תשומת הלב של הקונים לכך.

ניסויים קליניים

ניסוי קליני- מחקר מדעי של היעילות, הבטיחות והסבילות של מוצרים רפואיים (כולל תרופות) בבני אדם. התקן לתרגול קליני טוב מציין את המונח כמילה נרדפת מלאה למונח זה. ניסוי קליני, אשר, לעומת זאת, מועדף פחות בשל שיקולים אתיים.

בתחום הבריאות ניסויים קלינייםנערך כדי לאסוף נתוני בטיחות ויעילות עבור תרופות או מכשירים חדשים. בדיקות כאלה מבוצעות רק לאחר שנאסף מידע מספק על איכות המוצר, בטיחותו הפרה-קלינית, ורשות הבריאות הרלוונטית / ועדת האתיקה של המדינה בה נערך ניסוי קליני זה נתנה אישור לכך.

בהתאם לסוג מוצר כזה ולשלב הפיתוח שלו, חוקרים רושמים מתנדבים בריאים ו/או חולים בתחילה לפיילוט קטן, מחקרים "יורים", ואחריהם מחקרים גדולים יותר בחולים, לעתים קרובות משווים את המוצר החדש הזה עם הטיפול שכבר נקבע. ככל שנאספים נתונים חיוביים על בטיחות ויעילות, מספר החולים בדרך כלל עולה. ניסויים קליניים יכולים לנוע בגודל ממרכז בודד במדינה אחת ועד לניסויים רב-מרכזיים הכוללים מרכזים במדינות רבות.

הצורך במחקר קליני

כל מוצר רפואי חדש (תרופה, מכשיר) חייב לעבור ניסויים קליניים. תשומת לב מיוחדת ניתנה לניסויים קליניים בסוף המאה ה-20, בקשר עם התפתחות הרעיון של רפואה מבוססת ראיות.

גופי בקרה מורשים

ברוב מדינות העולם פועלות במשרדי הבריאות מחלקות מיוחדות האחראיות לאימות תוצאות ניסויים קליניים שנערכו בתרופות חדשות ומתן אישורים לקבלת מוצר רפואי (תרופה, מכשיר) ברשת בתי מרקחת.

בארצות הברית

לדוגמה, בארצות הברית, מחלקה כזו היא מנהל המזון והתרופות (

ברוסיה

ברוסיה, פונקציות הפיקוח על ניסויים קליניים שנערכו ברוסיה מבוצעות על ידי השירות הפדרלי לפיקוח על בריאות ופיתוח חברתי (Roszdravnadzor RF).

מאז תחילת עידן הניסויים הקליניים (CT) בתחילת שנות ה-90, מספר המחקרים שנערכו ברוסיה גדל בהתמדה משנה לשנה. זה בולט במיוחד במקרה של ניסויים קליניים רב-מרכזיים בינלאומיים (IMCTs), שמספרם כמעט גדל פי חמישה בעשר השנים האחרונות, מ-75 ב-1997 ל-369 ב-2007. גם חלקם של IMCTs בהיקף הכולל של הניסויים הקליניים ברוסיה הולך וגדל - אם לפני עשר שנים הם היו רק 36%, הרי שב-2007 חלקם גדל ל-66% מסך הניסויים הקליניים. זהו אינדיקטור חיובי חשוב ל"בריאות" השוק, המשקף את מידת האמון הגבוהה של ספונסרים זרים ברוסיה כשוק מתפתח לניסויים קליניים.

נתונים המתקבלים ממרכזי מחקר רוסיים מתקבלים ללא תנאי על ידי רשויות רגולטוריות זרות בעת רישום תרופות חדשות. זה חל הן על מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) והן על הסוכנות האירופית להערכת מוצרים רפואיים (EMEA). לדוגמה, שישה מתוך 19 חומרים מולקולריים חדשים שאושרו על ידי ה-FDA ב-2007 עברו ניסויים קליניים בהשתתפות מרכזי מחקר רוסיים.

גורם חשוב נוסף לגידול במספר ה-IMCTs ברוסיה הוא צמיחת האטרקטיביות המסחרית שלה עבור נותני חסות זרים. קצב הצמיחה של השוק המסחרי הקמעונאי ברוסיה גבוה פי שלושה עד ארבעה מקצב הצמיחה של שווקי התרופות באירופה או ארצות הברית. בשנת 2007, הצמיחה ברוסיה הסתכמה ב-16.5%, וההיקף המוחלט של המכירות של כל המוצרים הרפואיים הגיע ל-7.8 מיליארד דולר. מגמה זו תימשך גם בעתיד בשל הביקוש האפקטיבי של האוכלוסייה, שעל פי תחזיות מומחים ממשרד הכלכלה ופיתוח המסחר, יגדל בהתמדה במהלך שמונה השנים הקרובות. זה מצביע על כך שאם, באמצעות המאמצים המשותפים של משתתפי השוק, רוסיה תוכל לגשת למועדים האירופיים לקבלת אישורים לביצוע ניסויים קליניים, אז עם מערך המטופלים הטוב שלה והתייצבות נוספת של האקלים הפוליטי והרגולטורי, היא תהפוך בקרוב לאחת השווקים המובילים בעולם לניסויים קליניים.

בשנת 2007, Roszdravnadzor מהפדרציה הרוסית הנפיקה 563 היתרים לכל סוגי הניסויים הקליניים, שהם 11% יותר מאשר ב-2006. יש לייחס את העלייה באינדיקטורים בעיקר לעלייה במספר הניסויים הקליניים הרב-מרכזיים הבינלאומיים (IMCTs) (ב-14%) ובניסויים הקליניים הנערכים מקומיים (עלייה של 18% בשנה). על פי תחזיות קבוצת המחקר Synergy, המבצעת ניטור רבעוני של שוק הניסויים הקליניים ברוסיה (Orange Book), ב-2008 מספר המחקרים החדשים ישתנו ברמה של 650, ועד 2012 הוא יגיע לאלף מחקרים חדשים. CT לשנה.

נוהלי בקרה במדינות אחרות

מוסדות דומים קיימים במדינות אחרות.

דרישות בינלאומיות

הבסיס לביצוע ניסויים קליניים (בדיקות) הוא המסמך של הארגון הבינלאומי "הכנס הבינלאומי להרמוניזציה" (ICG). מסמך זה נקרא "קו מנחה לתרגול קליני טוב" ("תיאור תקן ה-GCP"; תרגול קליני טוב מתורגם כ"נוהג קליני טוב").

בנוסף לרופאים, ישנם בדרך כלל מומחי מחקר קליני נוספים הפועלים בתחום המחקר הקליני.

מחקר קליני חייב להתבצע בהתאם לעקרונות האתיים המכוננים של הצהרת הלסינקי, תקן GCP ודרישות רגולטוריות החלות. לפני תחילת ניסוי קליני, יש לבצע הערכה של הקשר בין הסיכון הצפוי לתועלת הצפויה לנבדק ולחברה. בחזית עומד עקרון העדיפות של הזכויות, הבטיחות והבריאות של הנושא על פני האינטרסים של המדע והחברה. ניתן לכלול נושא במחקר רק על בסיס הסכמה מדעת מרצון(IS), מתקבל לאחר היכרות מפורטת עם חומרי הלימוד. הסכמה זו מאושרת בחתימת המטופל (נבדק, מתנדב).

הניסוי הקליני חייב להיות מוצדק מדעית ומתואר בפירוט וברור בפרוטוקול המחקר. הערכת מאזן הסיכונים והיתרונות, כמו גם סקירה ואישור של פרוטוקול המחקר ותיעוד אחר הקשור לביצוע ניסויים קליניים, הינם באחריות מועצת המומחים של הארגון / ועדת האתיקה העצמאית (IEC / IEC). לאחר אישור ה-IRB/IEC, הניסוי הקליני יכול להמשיך.

סוגי מחקרים קליניים

טַיָסהמחקר נועד לקבל נתונים ראשוניים החשובים לתכנון שלבים נוספים במחקר (קביעת האפשרות לבצע מחקר במספר רב יותר של נבדקים, גודל המדגם במחקר עתידי, כוח המחקר הנדרש וכו').

באקראיניסוי קליני שבו חולים מחולקים אקראית לקבוצות טיפול (הליך רנדומיזציה) ויש להם אותו סיכוי לקבל תרופה מחקרית או בקרה (משווה או פלצבו). במחקר לא אקראי, אין הליך אקראי.

מְבוּקָר(לעיתים שם נרדף ל"השוואה") ניסוי קליני שבו תרופה מחקרית שיעילותה ובטיחותה טרם הוכחו במלואן מושווה לתרופה שיעילותה ובטיחותה ידועות (תרופת השוואה). זה עשוי להיות פלצבו (ניסוי מבוקר פלצבו), טיפול סטנדרטי או ללא טיפול כלל. במחקר לא מבוקר (לא השוואתי), לא נעשה שימוש בקבוצת ביקורת/השוואה (קבוצת נבדקים הנוטלים תרופה משווה). במובן הרחב יותר, מחקר מבוקר מתייחס לכל מחקר שבו מקורות פוטנציאליים להטיה נשלטים (במידת האפשר, ממוזערים או מבוטלים) (כלומר, הוא מתבצע בהתאם לפרוטוקול, מנוטר וכו').

בעת ניצוח מַקְבִּילמחקרים, נבדקים בקבוצות שונות מקבלים את תרופת המחקר בלבד או את המשווה/פלצבו בלבד. IN לַחֲצוֹתמחקרים, כל חולה מקבל את שתי התרופות המושוואות, בדרך כלל בסדר אקראי.

מחקר יכול להיות לִפְתוֹחַכאשר כל המשתתפים במחקר יודעים איזו תרופה החולה מקבל, וכן סומא(מסכה) כאשר אחד (מחקר סמיות בודד) או כמה צדדים המשתתפים במחקר (מחקר כפול סמיות, משולש סמיות או סמיות מלא) מוחשכים לגבי הקצאת חולים לקבוצות טיפול.

לְעַתִידהמחקר מתבצע על ידי חלוקת המשתתפים לקבוצות אשר יקבלו או לא יקבלו את התרופה הנבדקת לפני שהתוצאות מתרחשות. לעומת זאת, במחקר רטרוספקטיבי (היסטורי), חוקרים את התוצאות של ניסויים קליניים קודמים, כלומר, התוצאות מתרחשות לפני תחילת המחקר.

בהתאם למספר מרכזי המחקר שבהם המחקר מתבצע בהתאם לפרוטוקול יחיד, מחקרים הם מרכז יחידו רב מרכזי. אם המחקר נערך במספר מדינות, הוא נקרא בינלאומי.

IN מַקְבִּילמחקר משווה בין שתי קבוצות או יותר של נבדקים, שאחד או יותר מהם מקבלים את תרופת המחקר וקבוצה אחת היא ביקורת. כמה מחקרים מקבילים משווים טיפולים שונים מבלי לכלול קבוצת ביקורת. (עיצוב זה נקרא עיצוב קבוצתי עצמאי).

קבוצת אנשיםמחקר הוא מחקר תצפיתי שבו נצפית קבוצה נבחרת של אנשים (קבוצה) במשך זמן מה. התוצאות של נבדקים בתת-קבוצות שונות של קבוצה זו, אלה שטופלו או לא טופלו (או טופלו בדרגות שונות) בתרופת המחקר מושוות. IN קבוצה פוטנציאליתמחזורי לימוד מרכיבים את ההווה וצופים בהם בעתיד. במחקר עוקבה רטרוספקטיבי (או היסטורי), עוקבה נבחרה מתוך רישומי ארכיון ומעקב אחר תוצאותיה מאז ועד היום. ניסויי עוקבה אינם משמשים לבדיקת תרופות, אלא לקביעת הסיכון לגורמי חשיפה שאינם אפשריים או מפוקחים אתית (עישון, עודף משקל וכו').

בחדר העבודה בקרת מקרה(שֵׁם נִרדָף: מקרה בוחן) להשוות אנשים עם מחלה או תוצאה מסוימת ("מקרה") עם אנשים באותה אוכלוסיה שאין להם מחלה זו או שאינם חווים תוצאה זו ("שליטה"), על מנת לזהות קשר בין התוצאה והקודמת חשיפה לגורמי סיכון מסוימים. במחקר מקרי מקרים, נצפים מספר אנשים, המקבלים בדרך כלל את אותו טיפול, ללא שימוש בקבוצת ביקורת. דוח המקרה (מילים נרדפות: דיווח מקרה, היסטוריה רפואית, תיאור מקרה בודד) הוא מחקר של טיפול ותוצאה באדם אחד.

ניסוי כפול סמיות, אקראי, מבוקר פלצבו- שיטה לבדיקת מוצר רפואי (או טכניקת טיפול), הלוקחת בחשבון ומוציאה מהתוצאות את ההשפעה על המטופל הן של גורמים לא ידועים והן של גורמי השפעה פסיכולוגיים. מטרת הניסוי היא לבדוק את השפעת התרופה (או הטכניקה) בלבד ותו לא.

כאשר בודקים תרופה או טכניקה, לרוב אין לנסיינים מספיק זמן והזדמנות לקבוע באופן מהימן אם הטכניקה שנבדקה מייצרת השפעה מספקת, ולכן נעשה שימוש בשיטות סטטיסטיות בניסוי קליני מוגבל. מחלות רבות קשות מאוד לריפוי והרופאים צריכים להילחם על כל צעד לקראת החלמה. לכן, הבדיקה צופה במגוון תסמיני מחלה וכיצד הם משתנים עם החשיפה.

ניתן לשחק בדיחה אכזרית על ידי העובדה שרבים מהתסמינים אינם קשורים אך ורק למחלה. הם אינם חד משמעיים עבור אנשים שונים ונתונים להשפעה של הנפש אפילו של אדם בודד: בהשפעת המילים הטובות של הרופא ו/או בטחונו של הרופא, מידת האופטימיות, הסימפטומים והרווחה של המטופל יכולים להשתפר. , אינדיקטורים אובייקטיביים של חסינות גדלים לעתים קרובות. ייתכן גם שלא יהיה שיפור של ממש, אך איכות החיים הסובייקטיבית תעלה. גם גורמים לא מובנים, כמו גזע, גיל, מינו וכו' של המטופל יכולים להשפיע על התסמינים, מה שיעיד גם על משהו אחר מלבד השפעת התרופה הנבדקת.

כדי לחתוך השפעות אלו ואחרות המשמנים את השפעת הטכניקה הטיפולית, נעשה שימוש בטכניקות הבאות:

• נעשה מחקר מבוקר פלצבו. כלומר, החולים מתחלקים לשתי קבוצות, האחת - העיקרית - מקבלת את תרופת המחקר, והשנייה, קבוצת הביקורת, מקבלת פלצבו - דמה.

• נעשה מחקר סומא(אנגלית) עיוור יחיד). כלומר, המטופלים אינם מודעים לכך שחלקם מקבלים פלצבו ולא תרופה חדשה למחקר. כתוצאה מכך, גם חולים בקבוצת הפלצבו חושבים שהם מטופלים, כשלמעשה הם מקבלים דמה. לכן, הדינמיקה החיובית מאפקט הפלצבו מתרחשת בשתי הקבוצות ונופלת מההשוואה.

IN עיוור כפולמחקר (עיוורון כפול), לא רק מטופלים, אלא גם רופאים ואחיות שנותנים לחולים תרופות, ואפילו הנהלת מרפאה, אינם יודעים בעצמם מה הם נותנים להם - האם תרופת המחקר או הפלצבו אמיתית. זה מבטל את ההשפעה החיובית של אמון מצד הרופאים, הנהלת המרפאה והצוות הרפואי.