Obecnie w Rosji prowadzi się dużą liczbę międzynarodowych badań klinicznych leków. Co to daje rosyjskim pacjentom, jakie są wymagania akredytowanych ośrodków, jak zostać uczestnikiem badania i czy jego wyniki można sfałszować, Tatyana Serebryakova, dyrektor badań klinicznych w Rosji i krajach WNP międzynarodowej firmy farmaceutycznej MSD (Merck Sharp & Dohme), powiedział MedNovosti.
Tatiana Serebryakowa. Zdjęcie: z archiwum osobistego
Jaka jest droga leku od momentu jego wynalezienia do odbioru w sieci aptecznej?
— Wszystko zaczyna się od laboratorium, w którym przeprowadzane są badania przedkliniczne. Aby zapewnić bezpieczeństwo nowego leku, jest on testowany na zwierzętach laboratoryjnych. Jeśli podczas badania przedklinicznego zostaną zidentyfikowane jakiekolwiek zagrożenia, takie jak teratogenność (zdolność do powodowania wad wrodzonych), wówczas taki lek nie będzie stosowany.
To właśnie brak badań doprowadził do strasznych konsekwencji stosowania leku „Thalidomid” w latach 50. ubiegłego wieku. Kobiety w ciąży, które go przyjmowały, miały dzieci z deformacjami. To jaskrawy przykład, który jest podawany we wszystkich podręcznikach farmakologii klinicznej i który skłonił cały świat do wzmocnienia kontroli nad wprowadzaniem nowych leków na rynek, spowodował konieczność przeprowadzenia pełnego programu badawczego.
Badania kliniczne składają się z kilku faz. Pierwsza z reguły obejmuje zdrowych ochotników, tutaj potwierdzono bezpieczeństwo leku. W drugiej fazie oceniana jest skuteczność leku w leczeniu choroby u niewielkiej liczby pacjentów. W trzecim ich liczba rośnie. A jeśli wyniki badań wykażą, że lek jest skuteczny i bezpieczny, można go zarejestrować do użytku. Zajmuje się tym Ministerstwo Zdrowia.
Leki opracowane za granicą w momencie składania dokumentów rejestracyjnych w Rosji z reguły są już zarejestrowane w Stanach Zjednoczonych (Food and Drug Administration, FDA) lub w Europie (Europejska Agencja Leków, EMA). Do zarejestrowania leku w naszym kraju potrzebne są dane z badań klinicznych przeprowadzonych w Rosji.
Produkcja leku rozpoczyna się na etapie badań – w niewielkich ilościach – i zwiększa skalę po rejestracji. W produkcji jednego leku może uczestniczyć kilka fabryk zlokalizowanych w różnych krajach.
Dlaczego tak ważne jest, aby Rosjanie brali udział w badaniach?
„Mówimy konkretnie o rosyjskich pacjentach cierpiących na określone choroby; te wymagania nie dotyczą zdrowych ochotników. Konieczne jest upewnienie się, że lek jest tak samo bezpieczny i skuteczny dla rosyjskich pacjentów, jak dla uczestników badań w innych krajach. Faktem jest, że działanie leku może się różnić w różnych populacjach i regionach, w zależności od różnych czynników (genotyp, oporność na leczenie, standardy opieki).
Jest to szczególnie ważne w przypadku szczepionek. Mieszkańcy różnych krajów mogą mieć różną odporność, więc badania kliniczne w Rosji są obowiązkowe w celu zarejestrowania nowej szczepionki.
Czy zasady prowadzenia badań klinicznych w Rosji różnią się jakoś od tych przyjętych w praktyce światowej?
- Wszystkie trwające badania kliniczne na świecie prowadzone są zgodnie z jednym międzynarodowym standardem zwanym Good Clinical Practice (GCP). W Rosji ten standard jest zawarty w systemie GOST, jego wymagania są zapisane w przepisach. Każde międzynarodowe badanie wieloośrodkowe przeprowadzane jest zgodnie z protokołem (szczegółową instrukcją przeprowadzenia badania), który jest jednakowy dla wszystkich krajów i obowiązuje wszystkie uczestniczące w nim ośrodki naukowe. W jednym badaniu mogą uczestniczyć Wielka Brytania i RPA oraz Rosja i Chiny oraz USA. Ale dzięki jednemu protokołowi jego warunki będą takie same dla uczestników ze wszystkich krajów.
Czy udane badania kliniczne gwarantują, że nowy lek jest naprawdę skuteczny i bezpieczny?
- Dlatego są przetrzymywani. Protokół badania określa między innymi statystyczne metody przetwarzania otrzymanych informacji, liczbę pacjentów wymaganą do uzyskania wyników istotnych statystycznie. Ponadto wniosek o skuteczności i bezpieczeństwie leku nie jest podawany na podstawie wyników tylko jednego badania. Z reguły realizowany jest cały program badań uzupełniających – na różnych kategoriach pacjentów, w różnych grupach wiekowych.
Po zarejestrowaniu i stosowaniu w rutynowej praktyce lekarskiej nadal monitoruje się skuteczność i bezpieczeństwo leku. Nawet największe badanie obejmuje nie więcej niż kilka tysięcy pacjentów. A znacznie większa liczba osób weźmie ten lek po rejestracji. Firma produkująca na bieżąco gromadzi informacje o wystąpieniu jakichkolwiek skutków ubocznych leku, niezależnie od tego, czy zostały one zarejestrowane i ujęte w instrukcjach stosowania, czy też nie.
Kto jest uprawniony do prowadzenia badań klinicznych?
- Planując badanie, firma produkcyjna musi uzyskać pozwolenie na jego przeprowadzenie w danym kraju. W Rosji takie zezwolenie wydaje Ministerstwo Zdrowia. Prowadzi również specjalny rejestr akredytowanych placówek medycznych do prowadzenia badań klinicznych. A w każdej takiej placówce trzeba spełnić wiele wymagań – co do personelu, sprzętu, doświadczenia lekarzy-badaczy. Spośród ośrodków akredytowanych przez Ministerstwo Zdrowia producent wybiera odpowiednie do swoich badań. Lista ośrodków wybranych do danego badania również wymaga zatwierdzenia przez Ministerstwo Zdrowia.
Czy w Rosji jest dużo takich ośrodków? Gdzie są skoncentrowane?
— Setki akredytowanych ośrodków. Liczba ta nie jest stała, bo czyjaś akredytacja wygasa i nie może już pracować, a niektóre nowe ośrodki wręcz przeciwnie, dołączają do badań. Są ośrodki, które zajmują się tylko jednym schorzeniem, są multidyscyplinarne. Istnieją takie ośrodki w różnych regionach kraju.
Kto płaci za badania?
- Producent leku. Występuje jako klient badania i zgodnie z normami prawa pokrywa koszty jego przeprowadzenia na rzecz ośrodków badawczych.
A kto kontroluje ich jakość?
— Dobra Praktyka Kliniczna (GCP) zakłada, że wszystkie badania są prowadzone zgodnie ze standardowymi zasadami zapewniającymi jakość. Zgodność jest monitorowana na różnych poziomach. Zgodnie z prawem, zapewnienie odpowiedniej jakości badań jest obowiązkiem samego ośrodka badawczego, który jest kontrolowany przez wyznaczonego głównego badacza. Firma produkcyjna ze swojej strony monitoruje przebieg badania, regularnie wysyłając swojego przedstawiciela firmy do centrum badawczego. Istnieje obowiązkowa praktyka przeprowadzania niezależnych, w tym międzynarodowych, audytów w celu sprawdzenia zgodności ze wszystkimi wymaganiami protokołu i standardów GCP. Ponadto Ministerstwo Zdrowia prowadzi również swoje kontrole, monitorując przestrzeganie wymagań akredytowanych ośrodków. Taki wielopoziomowy system kontroli gwarantuje, że informacje uzyskane w badaniu są rzetelne, a prawa pacjentów respektowane.
Czy można fałszować wyniki badań? Na przykład w interesie firmy klienta?
- Firma produkcyjna jest przede wszystkim zainteresowana uzyskaniem wiarygodnego wyniku. Jeśli z powodu złej jakości badań stan zdrowia pacjentów po zastosowaniu leku ulegnie pogorszeniu, może to skutkować procesami sądowymi i wielomilionowymi grzywnami.
W trakcie procesu badawczego testowany jest nowy lek na ludziach. Jak niebezpieczne jest to?
„Ciężarna Alison Lapper” (rzeźbiarz Mark Quinn). Artystka Alison Lapper jest jedną z najbardziej znanych ofiar fokomelii, wady wrodzonej związanej z przyjmowaniem przez matkę talidomidu w czasie ciąży. Zdjęcie: Gaellery/Flickr
„Zawsze i wszędzie istnieje niebezpieczeństwo. Ale nowy lek jest testowany na ludziach, gdy korzyści z leczenia przewyższają ryzyko. Dla wielu pacjentów, zwłaszcza tych z ciężką chorobą nowotworową, badania kliniczne są szansą na uzyskanie dostępu do najnowszych leków, najlepszej obecnie dostępnej terapii. Same badania są zorganizowane w taki sposób, aby zminimalizować ryzyko dla uczestników, najpierw lek jest testowany na małej grupie. Istnieją również surowe kryteria selekcji pacjentów. Wszyscy uczestnicy badania objęci są specjalnym ubezpieczeniem.
Udział w badaniu jest świadomym wyborem pacjenta. Lekarz informuje go o wszystkich zagrożeniach i możliwych korzyściach leczenia badanym lekiem. A pacjent podpisuje dokument potwierdzający, że został poinformowany i wyraża zgodę na udział w badaniu. Badaniami objęci są również zdrowi ochotnicy, którzy otrzymują opłatę za udział. Ale trzeba powiedzieć, że dla wolontariuszy szczególnie ważna jest strona moralna i etyczna, zrozumienie, że uczestnicząc w badaniach pomagają chorym.
Jak chory może uczestniczyć w badaniach nad lekami?
- Jeśli pacjent jest leczony w klinice, na podstawie której prowadzone jest badanie, najprawdopodobniej zostanie mu zaproponowane uczestnictwo w nim. Możesz również sam skontaktować się z taką kliniką i dowiedzieć się o możliwości włączenia do badania. Na przykład w Rosji trwa obecnie około 30 badań naszego nowego leku immunoonkologicznego. Bierze w nich udział ponad 300 akredytowanych ośrodków badawczych z całego kraju. Specjalnie uruchomiliśmy „gorącą linię” (+7 495 916 71 00, wew. 391), za pośrednictwem której lekarze, pacjenci i ich bliscy mogą uzyskać informacje o miastach i placówkach medycznych, w których prowadzone są te badania, a także o możliwość wzięcia w nich udziału.
Proponuje się dopuszczenie na rosyjski rynek farmaceutyczny leków, które nie przeszły badań klinicznych w Rosji. Dotyczy to leków z krajów Unii Europejskiej, USA i Japonii. Eksperci zauważają, że inicjatywa jest rozsądna, ale według Primorskaya Gazeta współpraca powinna być dwustronna.
Według Izwiestii, środek ten pomoże przyspieszyć dostęp pacjentów do nowych leków, w tym dla chorych na raka. Leki takie mają być oznakowane etykietą ostrzegawczą, że lek nie przeszedł badań klinicznych w Federacji Rosyjskiej.
Leki, które nie przeszły badań klinicznych w Rosji, zostaną oznaczone etykietą ostrzegawczą, wynika z mapy drogowej. Na każdym opakowaniu będzie informacja, że lek był testowany tylko w Unii Europejskiej, Stanach Zjednoczonych lub Japonii, podały media. Do stycznia 2019 r. Ministerstwo Zdrowia musi przedstawić rządowi mechanizmy realizacji pomysłu.
Eksperci twierdzą, że inicjatywa jest rozsądna. Współpraca musi być jednak dwustronna.
— Dobrze byłoby uzgodnić z krajami UE, USA i Japonią, że leki, które są u nas zarejestrowane i przeszły u nas badania kliniczne, mogą być dopuszczone na ich rynki. Oczywiście z punktu widzenia pacjentów musi być dostęp do wszystkich możliwych środków leczenia. W końcu bogaci wyjadą za granicę na leczenie, ale co z resztą? Michaił Kusaikin, zastępca dyrektora Pacific Institute of Bioorganic Chemistry, Dalekowschodni Oddział Rosyjskiej Akademii Nauk, podzielił się z Primorskaya Gazeta. - Konieczne jest również rozwijanie krajowej produkcji nowych leków, tak abyśmy mieli więcej oryginalnych, niegenerycznych leków (leku generycznego zawierającego substancję chemiczną - aktywną substancję farmaceutyczną, identyczną z wcześniej wynalezioną i opatentowaną przez inną firmę - " PG"). Problem jest bardzo złożony. Nie radzimy sobie dobrze z opracowywaniem nowych leków. Na przykład nasz instytut nie otrzymuje pieniędzy od państwa na rozwój leków.
Warto dodać, że dziś naukowcy z Primorye opracowują leki na bazie alg brunatnych, krabów i wątroby jeżowca. Pacific Institute of Bioorganic Chemistry pozostaje wiodącym twórcą leków na Dalekim Wschodzie.
Naukowcy z TIBOC FEB RAS odbyli ponad 50 wypraw do niemal wszystkich mórz i oceanów świata, zbierając materiał biologiczny. W dziedzinie badania holothurian naukowcy z Far Eastern Institute uchodzą za światowej klasy fachowców i ekspertów. Próbki materiału biologicznego z USA, Nowej Zelandii, Indii, Wietnamu i innych krajów zostały wysłane do Władywostoku na badania.
Anastazja Dobrowolskaja
Uczestniczył w kilku badaniach klinicznych
Mieszkam w Twerze, stamtąd jeżdżę do Moskwy na wszystkie badania. Kiedy moje dziecko miało 11 miesięcy, pracowałam w aptece, ale rodzinie bardzo brakowało pieniędzy.
Pewnego dnia, siedząc w pracy, postanowiłem poszukać w Internecie niestandardowych sposobów zarabiania pieniędzy. Zaproponowano mi nawet hodowlę strusi. I przypadkiem trafiłem na materiał o badaniach klinicznych. Ponieważ studiowałem na akademii medycznej, od razu zrozumiałem, o co toczy się gra.
Tyle tylko, że nie wiedziałem wtedy, jak narkotyki trafiają na rynek, bo nam o tym nie powiedziano. Później dowiedziałem się, że niedawno w Rosji zaczęto przeprowadzać badania kliniczne (analogi istniejących leków), ponieważ wcześniej istniały inne warunki wejścia leku na rynek.
Znalazłem grupę na VKontakte i zacząłem czekać na kolejne badanie, które odbyło się w Moskwie w nieznanym mi szpitalu. Znajomi mówili, że to rozwód, mama też próbowała mnie od tego odwieść. W Moskwie jest dużo rozwodów.
Kiedy przyjechałem, zrozumiałem z wrażeń i ludzi, że wszystko jest w porządku. Podobał mi się sposób, w jaki lekarz mówił, jak poukładany był cały proces. Ludzie stali w kolejce do testów i bardzo się martwili, ale mi było łatwiej – rozumiem, co to jest oryginał, a co to jest generyk.
Pierwszy lek, w którym brałem udział w próbach, był na padaczkę, która jest bardzo trudna pod względem wpływu na organizm. Czułem się jak roślina. Jedna kobieta, z którą wtedy leżałam, chciała nawet wyjść - tak się bała. Wiedziałam, że tak będzie, ale matka zrobi wszystko dla dobra dziecka. Nigdy nie miałem tak trudnego doświadczenia. Ogólnie brałam udział w testowaniu kilku leków - na schizofrenię, ciśnienie, cukrzycę i epilepsję, testowałam też tabletki antykoncepcyjne.
Do testów wybierani są ci, którzy mają najlepsze analizy: dobrą hemoglobinę, prawidłową wagę, brak ran i tak dalej. Ogólnie wybieraj najzdrowsze. Potem jedziemy do szpitala. Przed pójściem spać robimy testy na obecność narkotyków, alkoholu i tak dalej. Potem dają nam lek – badana jest tylko jedna tabletka. Następnie rozpoczyna się pobieranie krwi ściśle według przepisów.
Każde badanie zajmuje inną ilość czasu. Kiedy pierwszy raz leżałam w łóżku, lek był testowany przez cztery dni – porównywali oryginał z generykiem i nie wiedzieliśmy, co nam dadzą. Odbywa się to na ślepo - powiedzmy 15 osób pije oryginał, a kolejnych 15 - generyk.
Musi być pełna zgodność z lekami: muszą być wydalane w tym samym czasie, a także zwracać uwagę na skutki uboczne. Czasami od generyku jest więcej skutków ubocznych niż od oryginału - sam to odczułem. Może lek z dużymi skutkami ubocznymi nie pojawi się na rynku.
O ile mi wiadomo, w Rosji przeprowadzane są dwa główne rodzaje testów - porównanie oryginalnych i generycznych, a także testowanie zupełnie nowych leków. Jeśli chodzi o leki generyczne, tutaj dokładnie wiesz, co Cię czeka. A nowe narkotyki to zupełnie nieznane substancje, więc istnieje zagrożenie dla zdrowia. Testy nowych leków prowadzone są głównie na mężczyznach: po pierwsze są silniejsze, a po drugie kobiety muszą jeszcze rodzić. W końcu styl życia, który prowadzimy do momentu ciąży i porodu będzie miał wpływ na nasz układ rozrodczy.
Za udział w badaniach klinicznych można zarobić 15-20 tys. rubli, ale zatrudnienie jest duże, bo trzeba nie tylko spędzać dni w szpitalu, ale i przychodzić później na pobranie krwi. Dla mnie w tamtym momencie to jeszcze miało sens, ale na oddziale były ze mną osoby, którym po prostu nie chciało się pracować. Każdy ma inne motywy: ktoś po prostu nie ma co jeść, ktoś nie chce pracować, a ktoś np. oszczędza na mieszkanie. Wśród uczestników testu są 20-latkowie, którzy lubią, że można się po prostu położyć i zarobić trochę pieniędzy.
Przez cały czas, kiedy brałem udział w badaniach klinicznych, zawarłem wiele znajomości, a z niektórymi nawet się zaprzyjaźniłem. Wśród moich przyjaciół z badań klinicznych było wielu gości, którzy mieszkali w Moskwie na stałe. Natknąłem się na jedną rodowitą Moskalkę - zapytałem ją, po co jej to potrzebne, bo ma mieszkanie, dobrą pracę, wysoką pensję. A ona odpowiedziała: „Szczerze mówiąc, przychodzę tylko posiedzieć, nie potrzebuję pieniędzy na FIG”. Nie byłem na próbach od roku i szczerze mówiąc, też chcę się z nimi spotkać.
Kiedyś podczas badania klinicznego wdałam się w rozmowę z babcią, która była w tym samym szpitalu, a ona nazwała nas „królikami”. Nie miałam poczucia, że jestem królikiem doświadczalnym, wydaje mi się, że lekarze są nam nawet wdzięczni, bo nadal robimy dobrą robotę. Ale ta babcia myślała inaczej, mówiła: „Tu idziesz na wszystko dla pieniędzy, jakie to niskie”. Odpowiedziałam, że tak naprawdę robimy to dla was, babcie, inaczej nie będzie tanich pigułek, bo na badania dostajemy bardzo mało pieniędzy, a nasz organizm cierpi z powodu niedogodności.
Anatolij Michajłow
Pracownik laboratorium Państwowego Centrum Naukowego Instytutu Immunologii Federalnej Agencji Medycznej i Biologicznej Federacji Rosyjskiej. Uczestniczył w badaniach klinicznych leku
W badaniach klinicznych brałem udział tylko raz i była to dla mnie okazja do zarobienia pieniędzy - wtedy byłem studentem. Lek, który przetestowałem na sobie, był stosowany jako mały stymulant serca w testowanych dawkach. Testy odbywały się na oddziałach szpitalnych, a podobno ludzie, którzy to organizują, wydają dużo pieniędzy – mieliśmy eleganckie warunki. Było na przykład nawet Wi-Fi - specjalnie dla nas. Nie testowali wpływu substancji na nas, ale potwierdzili to, a także sprawdzili jej rozmieszczenie w organizmie. Co półtorej minuty, a potem coraz rzadziej, pobierano od nas niewielką porcję krwi w celu ustalenia stężenia substancji.
Na badania przychodzą różni ludzie. Rozmawiałem tam z ludźmi trzech kategorii: znajomi lekarzy to lekarze, którzy rozumieli, co się stanie; studenci, którzy chcieli dorobić bez nadmiernego obciążania organizmu; i tak zwanych „darmowców” – było ich wielu. Nie sądzę, aby przeciętny pracownik biurowy, który zarabia 50 000 dolarów lub więcej, zgodził się na to. Za to, że w weekend dwukrotnie byłem w szpitalu, zapłacono mi ponad 20 tys.
W pracy zajmuję się produkcją nowych leków. Teraz syntetyzuję substancję na bardzo, bardzo wczesnym etapie, a potem ją testuję. Testuję bezpieczeństwo substancji w hodowli komórkowej – dowiaduję się, jak substancja zachowuje się, gdy dostanie się do komórek. Trzeba to przetestować pod każdym kątem. Sprawdza się np. jak działa w dużych i małych dawkach. Po udowodnieniu, że działa z pożądaną aktywnością w określonych stężeniach, substancja jest testowana na myszach: badają zależności dawki, rozkład w organizmie, patrzą, gdzie substancja trafia, gdzie jest gromadzona, zagęszczana. Jeśli jest to narząd inny niż docelowy, substancja jest modyfikowana, aby trafiła do narządu, który leczymy.
Najpopularniejszymi zwierzętami doświadczalnymi są myszy. Potem są szczury, potem świnki morskie i króliki, potem w zależności od tego, ile możesz wydać, są testowane na kotach, psach, owcach, na samym końcu nawet na kucykach i koniach. Czasami przeprowadzają testy na szympansach, w zależności od tego, co badamy. Osobiście uważam, że lepiej jest testować na zwierzętach przemysłowych niż bezpośrednio na ludziach. Przecież są takie nielecznicze substancje - balsamy, szampony, maseczki itp. - które nie są tak dokładnie sprawdzane, bo nie dostają się do organizmu.
Konieczne jest jednak przetestowanie substancji na człowieku, zanim dostanie się ona do organizmu w postaci leku. Biologia ludzi może zasadniczo różnić się od biologii i biochemii zwierząt, na których wszystko to zostało wcześniej przetestowane. A te dawki, które będą stosowane w leczeniu, są też koniecznie testowane na ludziach.
Kiedy sam brałem udział w badaniach klinicznych, ostrzegano mnie, abym podczas testów nie spożywał alkoholu, tłustych potraw itp. Człowiek powinien być jak najbardziej zdrowy w sensie ogólnym, nie powinien też mieć zanieczyszczeń we krwi. Sprawdzają też narkotyki. Nawiasem mówiąc, niektóre osoby, które tak naprawdę nie zamierzają uczestniczyć w próbach, przychodzą tylko po to, by sprawdzić swój stan zdrowia. Pielęgniarki skarżyły się na mnie.
Aleksiej Szustow
Mistrz sportu w wyciskaniu leżąc, mistrz Rosji. Chory na hemofilię, brał udział w badaniach klinicznych nowego leku
Mam hemofilię. To niekrzepliwość - brakuje mi jednego z trzech czynników krzepnięcia. Z tego powodu, przy pewnym wpływie zewnętrznym, nawet jeśli właśnie trafiłeś lub potknąłeś się, krwawienie się otwiera. Aby to zatrzymać, musisz zażyć lek dożylnie. W przypadku ciężkich postaci hemofilii możesz obudzić się rano i stwierdzić, że jakaś część twojego ciała się nie porusza.
Uprawiam sport od 18 lat, teraz mam 30 lat. I jak na razie się trzymam. Lekarze zawsze zabraniali uprawiania sportu, ale udowodniłem im, że nie jest szkodliwy.
Jedynym sposobem na satysfakcjonujące życie osób z hemofilią jest ciągłe przyjmowanie leków. Te leki są bardzo drogie. Moja norma to 3-4 tysiące jednostek międzynarodowych, które trzeba wprowadzać co drugi dzień. 500 jednostek międzynarodowych kosztuje, w zależności od producenta, od 7 tysięcy rubli. Zastanów się więc, ile kosztuje mój wyjazd na siłownię, jeśli muszę wziąć 2,5-3 tys. jednostek przed treningiem. Oczywiście sama nie byłabym w stanie sobie na to pozwolić. Na szczęście państwo przydziela potrzebną ilość leków pacjentom z hemofilią. To działa tak: dostaję opinię lekarza o rocznym zapotrzebowaniu na lek, pieniądze są na to przeznaczone i co miesiąc przychodzę do lekarza w miejscu zamieszkania, wypisuję receptę i odbieram lek.
Urodziłem się w 1985 roku - wtedy w ogóle nie mieliśmy leków, było tylko osocze krwi, a później pojawił się krioprecypitat. 20-miligramowa strzykawka zawierała 100 jednostek międzynarodowych, a potrzebnych było 2000. Byłem bardzo mały, krioprecypitat jeszcze się nie uwolnił, a ja się nie ratowałem - uszkodziłem sobie staw kolanowy. Od 4 do 28 roku życia kolano bolało mnie cały czas, a dwa lata temu czułem się bardzo źle i bolało, więc potrzebowałem operacji.
Kiedy zaczęto nakładać sankcje, zaczął się kryzys i tak dalej, to strach o lekarstwo, bo pochodzi zza granicy. Dlatego kiedy w szpitalu zapytano mnie, czy chciałbym spróbować rosyjskiego leku, byłem zachwycony.
Zawsze miałem bardzo mało działań niepożądanych leków. Ale mimo wszystko pojawiła się myśl, że teraz stawiam wszystko na szali. Pomyślałem - co jeśli coś pójdzie nie tak i powiedzą mi, że moje łokcie stały się bezużyteczne? Martwiłem się, to było straszne, oczywiście.
Kiedy byłam mała, byłam chora i źle się czułam, leżałam z mamą obok siebie i marzyłyśmy: „Wyobraź sobie, że teraz wymyślą lekarstwo, którego jeden zastrzyk wyleczy cię na całe życie. Albo np. będzie podawany przynajmniej raz w tygodniu, a po zażyciu leku będziesz mógł biegać, skakać i robić to, co robią twoi rówieśnicy”. Takie fantazje musiały obniżyć poprzeczkę strachu.
Testy trwały 5-6 miesięcy, ale po zakończeniu programu i oczywiście przestali mi podawać rosyjski lek. W tamtym czasie moim głównym zadaniem było nie stracić osiągniętego poziomu wydolności kolana. Dlatego wziąłem wszystkie zgromadzone lekarstwa, a także te, które otrzymałem od Wszechrosyjskiego Towarzystwa Hemofilii. Kiedy zgłosiłem się w miejscu zamieszkania z prośbą o wydanie mi rosyjskiego leku, powiedzieli mi, że taka możliwość pojawi się dopiero za rok.
Czuję się lepiej. Kiedy stawy są kontuzjowane i aktywność czynnika spada, pojawia się bolący ból, subtelne ograniczenia w ruchu. Kiedy przychodzisz na siłownię, czujesz to bardzo dobrze. Choć mógł to być efekt placebo radości z faktu, że w końcu pojawił się rosyjski lek.
Obecnie, dzięki nowoczesnym lekom, osoba z hemofilią niewiele różni się od osoby zdrowej. Przed pojawieniem się czynnika osoba z hemofilią żyła do 30-35 lat. Teraz żyjemy tak długo, jak zdrowi ludzie. Najważniejsze, aby krew nie wypływała z naczynia.
Diana Opar
Rekruter do badań klinicznych
Moja praca polega na znajdowaniu ochotników do badań klinicznych. Można powiedzieć, że stworzyłem ten zawód. Wszystko zaczęło się od tego, że sama byłam wolontariuszką, brałam udział w badaniach klinicznych w Petersburgu. Pewnego dnia klinika ogłosiła dość trudny test - było wiele kryteriów, dla których trudno było zrekrutować ochotników. I stworzyli system poleceń - jeśli weźmiesz udział i przyprowadzisz więcej osób, otrzymasz za to dodatkowe pieniądze. Postanowiłem im pomóc, wszystko dobrze się skończyło i pomyślałem - dlaczego nie robić tego cały czas? Na początku współpracowałam tylko z tym ośrodkiem, potem dowiedziałam się o innych ośrodkach i zaczęłam im oferować swoje usługi. Teraz jest to moja główna praca.
Niektóre ośrodki mają już własną, rozbudowaną bazę. Ale najczęściej baza to za mało, bo opracowań jest bardzo dużo. Ponadto, zgodnie z międzynarodowymi przepisami, wolontariusze mogą uczestniczyć tylko raz na trzy miesiące. A w jednym ośrodku mogą prowadzić od 1 do 5 badań miesięcznie, więc potrzeba wielu nowych osób.
Poszukuję chętnych w internecie, na portalach społecznościowych, zamieszczam ogłoszenia na różnych tablicach ogłoszeń. Jest wielu, którzy chcą, ale jest też wielu, którzy potępiają. Są ludzie, którzy nawet piszą gniewne wiadomości w grupach. Nie rozumieją, że lek, który testują ochotnicy, może pomóc im lub ich bliskim poradzić sobie z chorobą.
Próby zupełnie nowych rosyjskich leków są bardzo rzadkie i staram się ich nie robić, ponieważ jest to bardziej ryzykowne niż badania biorównoważności. Oczywiście najpierw lek jest testowany na zwierzętach, ale nadal istnieje ryzyko. W zeszłym roku wybuchła afera, kiedy testowano nowy lek i kilka osób zmarło, a pięć przebywało na oddziale intensywnej terapii. Wcześniej podobny przypadek miał miejsce w Ameryce.
Nie odpowiadam prawnie za wolontariuszy, ponieważ bycie wolontariuszem jest decyzją człowieka. On sam koniecznie zawiera umowę z kliniką po tym, jak zostanie szczegółowo poinformowany o leku. Co do testowania nowych leków - to już leży w obszarze moich przekonań moralnych, trochę boję się tego podjąć.
Spośród tych, którzy początkowo wyrażają chęć wzięcia udziału w badaniach klinicznych, przechodzi 30 proc. Gdzieś koło 50 proc. w ogóle nie dociera do badań przesiewowych – może odradzali im bliscy, albo sami uznali, że ten rodzaj dochodu nie jest dla nich. Inni rezygnują ze względów zdrowotnych.
Rywalizacja jest odczuwalna. Chęć pomocy ludziom wciąż schodzi na dalszy plan, ponieważ najważniejsze są tutaj zarobki. Kiedy są jakieś badania, od razu jest wielu, którzy chcą się w to dostać. A zdarza się, że na seans przychodzi znacznie więcej osób, niż jest to konieczne do tego badania.
Wolontariusz musi być odpowiedni, a jeśli pisze do mnie osoba, która nic nie rozumie i widzi tylko pieniądze, to staram się jej odmówić. Zdarza się, że nawet nie czytają informacji o zgodzie z kliniką – w ogóle nie obchodzi ich, co zrobią. Ale nie jest ich dużo - prawdopodobnie 1 osoba na 200. Najpierw proszę wszystkich o zapoznanie się z dużą ilością informacji o badaniach klinicznych, a jeśli ktoś opanuje ten tom, to wypełnia ankietę. Wielu rezygnuje na tym etapie - kiedy trzeba dużo czytać.
Przychodzą różni ludzie. Na przykład w Petersburgu w badaniach klinicznych biorą udział głównie studenci. W Moskwie byłem zaskoczony, kiedy przyjechałem jako wolontariusz i zobaczyłem głównie dorosłych, którzy mają pracę, ale potrzebują dodatkowego dochodu. Populacja ludzi jest bardzo zróżnicowana. Są na przykład ludzie, którzy nie mają głównej pracy, więc żyją tylko z pracy dorywczej: biorą udział w badaniach klinicznych, ankietach, dodatkach i tak dalej.
Na początku bałam się powiedzieć rodzicom i przyjaciołom, co robię, ponieważ bałam się oceny. Ale jeśli wyjaśnisz szczegółowo, co to oznacza, wszyscy rezygnują i nie mają nic przeciwko temu. Również mój mąż i wielu przyjaciół regularnie uczestniczy w badaniach. Badania kliniczne to dobra rzecz, w rzeczywistości pomagamy wprowadzać na rynek leki, na które ludzie mogą sobie pozwolić.
Aleksiej Łozowski
prawnik medyczny
Badania kliniczne leków są całkowicie legalne, ale pod pewnymi warunkami: po pierwsze osoba biorąca w nich udział musi wyrazić na to zgodę, a po drugie musi zostać poinformowana o konsekwencjach. Osoba powinna być świadoma wszystkich opcji, którymi może zakończyć się badanie kliniczne. Jego zgoda i wiedza muszą być potwierdzone na piśmie.
Badania kliniczne mogą być prowadzone nie tylko przez organizacje rządowe, ale także przez prywatne firmy farmaceutyczne oraz firmy posiadające na to pozwolenie. Można badać zarówno metody inwazyjne, jak i nieinwazyjne, a także wszelkie leki. Najważniejsze dla uczestnika jest uważne przeczytanie umowy i zapoznanie się z warunkami oferowanymi przez firmę, wtedy będzie chroniony prawnie.
Proponuje się dopuszczenie leków, które nie przeszły badań klinicznych w Rosji, na krajowy rynek farmaceutyczny. Dotyczy to leków z krajów Unii Europejskiej, USA i Japonii. Jak wyjaśniło Izwiestii Ministerstwo Przemysłu i Handlu, sprawę można rozstrzygnąć na poziomie porozumień międzyrządowych. Środek pomoże przyspieszyć dostęp pacjentów do nowych leków, w tym dla chorych na raka. Leki takie mają być oznakowane etykietą ostrzegawczą, że lek nie przeszedł badań klinicznych w Federacji Rosyjskiej. Eksperci twierdzą, że wprowadzenie nowego leku na rynek zajmuje do pięciu lat.
Plany opracowania mechanizmu dopuszczania leków oryginalnych na rosyjski rynek są określone w zatwierdzonej przez rząd „mapie drogowej” „Rozwój konkurencji w ochronie zdrowia”. Jak czytamy w dokumencie, mówimy o lekach, które przeszły badania kliniczne w Unii Europejskiej, Stanach Zjednoczonych czy Japonii.
Do stycznia 2019 r. Ministerstwo Zdrowia musi przedstawić rządowi mechanizmy realizacji pomysłu. W pracach wezmą również udział FAS oraz Ministerstwo Przemysłu i Handlu.
Z mapy drogowej wynika, że aby kupujący wiedzieli, jaki lek kupują, leki, które nie przeszły badań klinicznych w Rosji, zostaną oznaczone etykietą ostrzegawczą. Na każdym opakowaniu zostanie zaznaczone, że lek był badany wyłącznie w Unii Europejskiej, Stanach Zjednoczonych lub Japonii.
Kwestia dopuszczenia importowanych leków na rynek krajowy bez badań klinicznych w Rosji może zostać uregulowana na poziomie umów międzyrządowych, wyjaśniło Izwiestii Ministerstwo Przemysłu i Handlu. Jednocześnie wymagania dotyczące prowadzenia badań powinny być wzajemne, czyli uzgodnione między państwami – zaznaczył resort.
Ministerstwo Zdrowia i Federalna Służba Antymonopolowa nie przedstawiły natychmiastowych komentarzy.
Procedura rejestracji leku w Rosji trwa około 1,5-2 lat, powiedział Nikolay Bespalov, dyrektor rozwoju firmy farmaceutycznej RNC Pharma. Badania kliniczne trwają jeszcze do trzech lat.
Ponadto w przypadku wielu nowych leków firmy produkcyjne po prostu nie są w stanie zorganizować badań klinicznych - jest to bardzo kosztowne. W rezultacie takie leki mogą po prostu nie dostać się do naszego kraju, chociaż są wymagane dla niektórych kategorii pacjentów - wyjaśnił.
Liberalizacja nie może dotyczyć wszystkich nowych leków, w przeciwnym razie całkowicie zniknie motywacja do prowadzenia badań klinicznych w Rosji – dodał Nikołaj Bespałow. Należy opracować zasady doboru leków, które otrzymają taką możliwość.
Wśród importowanych leków nietestowanych w Rosji, leków dla chorych na raka, leków na epilepsję (na przykład na krajowym rynku farmaceutycznym są pigułki i zastrzyki, ale nie ma mikroclysterów) oraz leków sierocych do leczenia rzadkich chorób, uważa członek rada ekspertów przy rządzie Federacji Rosyjskiej Aleksandra Saverskiego.
Ale według niego leki, które nie przeszły badań klinicznych w Rosji, mogą być stosowane tylko w poważnych wskazaniach, gdy nie ma innego wyjścia. Ponieważ możliwe jest, że taki lek ma opóźniony negatywny wpływ.
Musimy pomyśleć o tym, jak wdrożyć tę inicjatywę bez dyskryminowania innych krajów – mówi Wiktor Dmitriew, szef Stowarzyszenia Rosyjskich Producentów Farmaceutycznych. Bo uważa, że przyjmowanie narkotyków z wielu krajów i ograniczanie tego prawa innym nie spotka się z pozytywnym odbiorem społeczności międzynarodowej.
Zgodnie z obowiązującymi przepisami, żaden lek nie może być sprzedawany w Rosji, jeśli nie jest zarejestrowany przez Ministerstwo Zdrowia. Niezależnie od zmian, wszystkie leki z rzędu na pewno nie zostaną wystawione na sprzedaż. Ponieważ w wielu krajach jakość leków nie jest wystarczająco wysoka, jest tego pewien.
Jeśli jednak lek przeszedł badania kliniczne za granicą, eksperci przetestowali go i potwierdzili jego bezpieczeństwo i skuteczność, to pacjenci w większości przypadków będą zadowoleni z takiego leku, jest pewna Elena Nevolina, szefowa Gildii Farmaceutów. Ale farmaceuci nadal muszą zwracać na to uwagę kupujących.
Badania kliniczne
badanie kliniczne- naukowe badanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji produktów medycznych (w tym leków) u ludzi. Standard Dobrej Praktyki Klinicznej określa termin jako pełny synonim tego terminu. badanie kliniczne, co jest jednak mniej preferowane ze względów etycznych.
W służbie zdrowia Badania kliniczne przeprowadzane w celu zebrania danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności nowych leków lub urządzeń. Badania takie są przeprowadzane wyłącznie po uzyskaniu zadowalających informacji o jakości produktu, jego przedklinicznym bezpieczeństwie oraz uzyskaniu zgody właściwego organu ds. zdrowia / Komisji Etyki kraju, w którym prowadzone jest to badanie kliniczne.
W zależności od rodzaju takiego produktu i etapu jego rozwoju, badacze włączają zdrowych ochotników i/lub pacjentów początkowo do małych pilotażowych, „strzelających” badań, a następnie do większych badań na pacjentach, często porównując ten nowy produkt z już zaleconym leczeniem. W miarę zbierania pozytywnych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności, liczba pacjentów zazwyczaj wzrasta. Badania kliniczne mogą mieć różne rozmiary, od pojedynczego ośrodka w jednym kraju do badań wieloośrodkowych z udziałem ośrodków w wielu krajach.
Potrzeba badań klinicznych
Każdy nowy produkt medyczny (lek, wyrób) musi przejść badania kliniczne. Szczególną uwagę zwrócono na badania kliniczne pod koniec XX wieku, w związku z rozwojem koncepcji medycyny opartej na faktach.
Upoważnione organy kontrolne
W większości krajów świata w ministerstwach zdrowia funkcjonują specjalne departamenty odpowiedzialne za weryfikację wyników badań klinicznych prowadzonych nad nowymi lekami oraz wydawanie pozwoleń na odbiór wyrobu medycznego (leku, wyrobu) w sieci aptek.
W USA
Na przykład w Stanach Zjednoczonych taki dział jest Administracja Jedzenia i Leków (
W Rosji
W Rosji funkcje nadzoru nad badaniami klinicznymi prowadzonymi w Rosji pełni Federalna Służba Nadzoru Zdrowia i Rozwoju Społecznego (Roszdravnadzor RF).
Od początku ery badań klinicznych (CT) na początku lat 90. liczba badań prowadzonych w Rosji z roku na rok systematycznie rośnie. Jest to szczególnie widoczne w przypadku międzynarodowych wieloośrodkowych badań klinicznych (IMCT), których liczba wzrosła prawie pięciokrotnie w ciągu ostatnich dziesięciu lat, z 75 w 1997 r. do 369 w 2007 r. Rośnie również udział IMCT w całkowitej liczbie badań klinicznych w Rosji - jeśli dziesięć lat temu wynosiły one tylko 36%, to w 2007 roku ich udział wzrósł do 66% ogólnej liczby badań klinicznych. Jest to ważny pozytywny wskaźnik „zdrowia” rynku, odzwierciedlający wysoki stopień zaufania zagranicznych sponsorów do Rosji jako wschodzącego rynku badań klinicznych.
Dane uzyskane z rosyjskich ośrodków badawczych są bezwarunkowo akceptowane przez zagraniczne organy regulacyjne przy rejestracji nowych leków. Dotyczy to zarówno Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), jak i Europejskiej Agencji ds. Oceny Produktów Leczniczych (EMEA). Na przykład sześć z 19 nowych substancji molekularnych zatwierdzonych przez FDA w 2007 roku przeszło badania kliniczne z udziałem rosyjskich ośrodków badawczych.
Innym ważnym czynnikiem wzrostu liczby IMCT w Rosji jest wzrost jej atrakcyjności komercyjnej dla zagranicznych sponsorów. Tempo wzrostu komercyjnego rynku detalicznego w Rosji jest trzy do czterech razy wyższe niż tempo wzrostu rynków farmaceutycznych w Europie czy Stanach Zjednoczonych. W 2007 r. wzrost w Rosji wyniósł 16,5%, a bezwzględna wielkość sprzedaży wszystkich produktów leczniczych osiągnęła 7,8 mld USD. Tendencja ta utrzyma się w przyszłości ze względu na efektywny popyt ludności, który według prognoz specjalistów z Ministerstwa Gospodarki i Rozwoju Handlu będzie systematycznie rósł w ciągu najbliższych ośmiu lat. Sugeruje to, że jeśli wspólnym wysiłkiem uczestników rynku Rosja zbliży się do europejskich terminów uzyskiwania zgód na prowadzenie badań klinicznych, to przy dobrej obsadzie pacjentów i dalszej stabilizacji klimatu polityczno-regulacyjnego stanie się wkrótce jednym z wiodących światowych rynków badań klinicznych.
W 2007 roku Rosdrawnadzor Federacji Rosyjskiej wydał 563 zezwolenia na wszystkie rodzaje badań klinicznych, czyli o 11% więcej niż w 2006 roku. Wzrost wskaźników należy przypisać przede wszystkim wzrostowi liczby międzynarodowych wieloośrodkowych badań klinicznych (IMCT) (o 14%) oraz badań klinicznych prowadzonych lokalnie (wzrost o 18% rocznie). Według prognoz Synergy Research Group, która co kwartał monitoruje rosyjski rynek badań klinicznych (Orange Book), w 2008 roku liczba nowych badań będzie oscylować na poziomie 650, a do 2012 roku osiągnie tysiąc nowych badań na rok.
Praktyki kontrolne w innych krajach
Podobne instytucje istnieją w innych krajach.
Wymagania międzynarodowe
Podstawą do prowadzenia badań klinicznych (testów) jest dokument międzynarodowej organizacji „International Conference on Harmonization” (ICG). Dokument ten nazywa się „Wytycznymi Dobrej Praktyki Klinicznej” („Opis standardu GCP”; Dobra Praktyka Kliniczna tłumaczy się jako „Dobra Praktyka Kliniczna”).
Oprócz lekarzy zwykle w dziedzinie badań klinicznych pracują inni specjaliści ds. badań klinicznych.
Badania kliniczne muszą być prowadzone zgodnie z podstawowymi zasadami etycznymi Deklaracji Helsińskiej, standardem GCP i obowiązującymi wymogami regulacyjnymi. Przed rozpoczęciem badania klinicznego należy ocenić związek między przewidywalnym ryzykiem a oczekiwaną korzyścią dla uczestnika i społeczeństwa. Na pierwszy plan wysuwa się zasada pierwszeństwa praw, bezpieczeństwa i zdrowia podmiotu nad interesami nauki i społeczeństwa. Podmiot może zostać włączony do badania wyłącznie na podstawie dobrowolna świadoma zgoda(IS), uzyskany po szczegółowym zapoznaniu się z materiałami badawczymi. Zgoda ta jest poświadczona podpisem pacjenta (podmiotu, ochotnika).
Badanie kliniczne musi być naukowo uzasadnione oraz szczegółowo i jasno opisane w protokole badania. Ocena bilansu ryzyka i korzyści, a także przegląd i zatwierdzenie protokołu badania oraz innej dokumentacji związanej z prowadzeniem badań klinicznych należy do kompetencji Rady Ekspertów Organizacji / Niezależnej Komisji Etycznej (IEC/IEC). Po zatwierdzeniu przez IRB/IEC badanie kliniczne może być kontynuowane.
Rodzaje badań klinicznych
Pilot badanie ma na celu uzyskanie wstępnych danych, które są istotne dla zaplanowania dalszych etapów badania (określenie możliwości przeprowadzenia badania na większej liczbie osób, liczebności próby w przyszłym badaniu, wymaganej mocy badawczej itp.).
Randomizowane badanie kliniczne, w którym pacjenci są losowo przydzielani do grup terapeutycznych (procedura randomizacji) i mają takie same szanse otrzymania leku badanego lub kontrolnego (porównawczego lub placebo). W badaniu nierandomizowanym nie ma procedury randomizacji.
kontrolowane(czasami równoznaczne z „porównawczym”) badanie kliniczne, w którym badany lek, którego skuteczność i bezpieczeństwo nie zostały jeszcze w pełni ustalone, jest porównywany z lekiem, którego skuteczność i bezpieczeństwo są dobrze znane (lek porównawczy). Może to być placebo (badanie kontrolowane placebo), standardowa terapia lub całkowity brak leczenia. W badaniu niekontrolowanym (nieporównawczym) nie stosuje się grupy kontrolnej/porównawczej (grupa osób przyjmujących lek porównawczy). W szerszym znaczeniu badanie kontrolowane odnosi się do każdego badania, w którym potencjalne źródła błędu są kontrolowane (jeśli to możliwe, minimalizowane lub eliminowane) (to znaczy przeprowadzane w ścisłej zgodności z protokołem, monitorowane itp.).
Podczas prowadzenia równoległy badaniach, osoby z różnych grup otrzymują albo sam badany lek, albo sam lek porównawczy/placebo. W przechodzić W badaniach każdy pacjent otrzymuje oba porównywane leki, zwykle w przypadkowej kolejności.
Badania mogą być otwarty gdy wszyscy uczestnicy badania wiedzą, jaki lek otrzymuje pacjent, oraz ślepy(zamaskowane), gdy jedna (badanie z pojedynczą ślepą próbą) lub kilka stron biorących udział w badaniu (badanie z podwójnie ślepą próbą, potrójną ślepą próbą lub badaniem z pełną ślepą próbą) nie ma informacji o przydziale pacjentów do grup terapeutycznych.
spodziewany badanie jest prowadzone poprzez podzielenie uczestników na grupy, które otrzymają lub nie otrzymają badanego leku przed wystąpieniem wyników. Natomiast w badaniu retrospektywnym (historycznym) badane są wyniki poprzednich badań klinicznych, to znaczy wyniki pojawiają się przed rozpoczęciem badania.
W zależności od liczby ośrodków badawczych, w których badanie jest prowadzone zgodnie z jednym protokołem, są to badania jedno centrum I wieloośrodkowe. Jeśli badanie jest prowadzone w kilku krajach, nazywa się je międzynarodowym.
W równoległy W badaniu porównuje się dwie lub więcej grup pacjentów, z których jedna lub więcej otrzymuje badany lek, a jedna grupa jest grupą kontrolną. Niektóre równoległe badania porównują różne metody leczenia bez uwzględnienia grupy kontrolnej. (Ten projekt nazywa się niezależnym projektem grupowym).
kohorta badanie to badanie obserwacyjne, w którym przez pewien czas obserwuje się wybraną grupę osób (kohortę). Porównuje się wyniki pacjentów w różnych podgrupach tej kohorty, tych, którzy byli lub nie byli leczeni (lub byli leczeni w różnym stopniu) badanym lekiem. W kohorta potencjalna kohorty badawcze tworzą w teraźniejszości i obserwuj je w przyszłości. W retrospektywnym (lub historycznym) badaniu kohortowym kohorta jest wybierana z zapisów archiwalnych i śledzona przez ich wyniki od tego czasu do chwili obecnej. Badania kohortowe nie służą do testowania leków, ale raczej do określania ryzyka czynników narażenia, które nie są możliwe lub nie są etycznie kontrolowane (palenie tytoniu, nadwaga itp.).
W badaniu kontrola sprawy(synonim: studium przypadku) porównać osoby z określoną chorobą lub wynikiem („przypadek”) z osobami z tej samej populacji, które nie mają tej choroby lub które nie doświadczają tego wyniku („kontrola”), w celu zidentyfikowania związku między wynikiem a wcześniejszym narażenie na określone czynniki ryzyka. W badaniu serii przypadków obserwuje się kilka osób, zwykle otrzymujących to samo leczenie, bez użycia grupy kontrolnej. Opis przypadku (synonimy: opis przypadku, historia choroby, opis pojedynczego przypadku) to studium leczenia i wyniku u jednej osoby.
Podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana placebo próba- metoda badania wyrobu medycznego (lub techniki leczenia), która uwzględnia i wyklucza z wyników wpływ na pacjenta zarówno czynników nieznanych, jak i psychologicznych. Celem badania jest wyłącznie sprawdzenie działania leku (lub techniki) i nic poza tym.
Podczas testowania leku lub techniki eksperymentatorzy zwykle nie mają wystarczająco dużo czasu i możliwości, aby wiarygodnie określić, czy testowana technika daje wystarczający efekt, dlatego w ograniczonym badaniu klinicznym stosuje się metody statystyczne. Wiele chorób jest bardzo trudnych do wyleczenia, a lekarze muszą walczyć o każdy krok w kierunku wyzdrowienia. Dlatego test obserwuje różnorodne objawy choroby i ich zmiany wraz z ekspozycją.
Okrutnym żartem może być fakt, że wiele objawów nie jest ściśle związanych z chorobą. Nie są one jednoznaczne dla różnych osób i podlegają wpływowi psychiki nawet pojedynczej osoby: pod wpływem dobrego słowa lekarza i/lub zaufania lekarza stopień optymizmu pacjenta, objawy i samopoczucie mogą ulec poprawie obiektywne wskaźniki odporności często rosną. Możliwe też, że realnej poprawy nie będzie, ale subiektywna jakość życia wzrośnie. Nieuwzględnione czynniki, takie jak rasa, wiek, płeć pacjenta itp., mogą również wpływać na objawy, co również będzie wskazywać na coś innego niż działanie badanego leku.
Aby odciąć te i inne efekty, które smarują wpływ techniki terapeutycznej, stosuje się następujące techniki:
- prowadzone są badania kontrolowane placebo. Oznacza to, że pacjenci są podzieleni na dwie grupy, jedna - główna - otrzymuje badany lek, a druga, grupa kontrolna, otrzymuje placebo - manekin.
- prowadzone są badania ślepy(Język angielski) pojedyncza ślepa). Oznacza to, że pacjenci nie są świadomi, że niektórzy z nich otrzymują placebo, a nie eksperymentalny nowy lek. W rezultacie pacjenci z grupy placebo również myślą, że są leczeni, podczas gdy w rzeczywistości otrzymują manekina. W związku z tym dodatnia dynamika efektu placebo występuje w obu grupach i wypada z porównania.
W podwójna ślepota(podwójnie ślepej) nie tylko pacjenci, ale także lekarze i pielęgniarki, którzy podają pacjentom lekarstwa, a nawet kierownictwo kliniki, sami nie wiedzą, co im podają – czy badany lek, czy placebo jest prawdziwe. Eliminuje to pozytywny wpływ zaufania ze strony lekarzy, kierownictwa kliniki i personelu medycznego.